Circio Holding ASA annuncia di aver stabilito una prova tecnica di concetto in vivo per la sua piattaforma proprietaria di RNA circolare circVec, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo della durata rispetto all'espressione basata su mRNA. La tecnologia circVec ha un ampio potenziale, in particolare per migliorare la potenza e ridurre i costi dell'attuale terapia genica gold-standard, e la strategia di R&S è incentrata su quest'area terapeutica in rapida espansione. Parallelamente alla caratterizzazione in vivo, Circio ha testato e incorporato ulteriori caratteristiche nella piattaforma circVec.

Un concetto di 'remove-&-replace' a doppia funzione è stato progettato e validato in vitro per il deficit di alfa-1-antitripsina (AATD), con la capacità di sostituire la proteina AAT funzionale e di rimuovere la variante della malattia. Questa malattia genetica provoca sintomi gravi a livello polmonare ed epatico e attualmente non sono disponibili opzioni terapeutiche soddisfacenti. L'AATD rappresenta un'importante esigenza medica insoddisfatta e ci sono oltre 200.000 pazienti affetti negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.

In base alle conoscenze di Circio, circVec 2.1 supera di gran lunga altri sistemi di espressione intracellulare basati su circRNA, sia in termini di efficienza della biogenesi di circRNA che di resa proteica. La piattaforma ha ancora un ulteriore potenziale e Circio sta migliorando continuamente la tecnologia verso circVec 3.0 e oltre. La piattaforma è protetta da una profonda esperienza e know-how interno, con tre brevetti che proteggono le caratteristiche tecnologiche principali depositati fino ad oggi, e altre applicazioni in corso.