Clene Inc. e la sua consociata interamente controllata Clene Nanomedicine, Inc. hanno annunciato nuovi risultati che mostrano un punteggio funzionale del paziente ALS (ALSFRS-R) preservato e un tempo ritardato per il peggioramento clinico, derivanti dalla più recente raccolta di dati a 12 mesi dell'estensione in aperto (OLE) dello studio di Fase 2 RESCUE ALS in persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in fase iniziale trattate con CNM-Au8®. I partecipanti allo studio RESCUE-ALS sono stati randomizzati 1:1 a ricevere 30 mg di CNM-Au8 o placebo al giorno per 36 settimane durante la parte in doppio cieco dello studio, seguita da un periodo OLE che ha esteso il trattamento a tempo indeterminato. Lo studio ha randomizzato 45 partecipanti (n=23 trattamento attivo, n=22 placebo).

Trentasei partecipanti hanno proseguito nell'OLE, compresi 20 dei 21 partecipanti idonei (95%) originariamente randomizzati a CNM-Au8, e 16 dei 19 idonei (84%) originariamente randomizzati al placebo. Le analisi dell'OLE hanno confrontato i partecipanti originariamente randomizzati al placebo che hanno subito un ritardo di nove mesi nell'inizio del trattamento con CNM-Au8 con i partecipanti trattati quotidianamente con CNM-Au8 dalla randomizzazione. L'attuale taglio dei dati rappresenta un follow-up minimo di 12 mesi per i partecipanti all'OLE, dall'ultima visita del paziente nel periodo di trattamento in doppio cieco di 36 settimane fino al 14 luglio 2022.

I tassi di variazione di ALSFRS-R sono stati confrontati post hoc con un modello di pendenza casuale. Differenza statisticamente significativa nella pendenza di ALSFRS-R dal giorno 1 (randomizzazione) alla settimana 48: tra i partecipanti originariamente randomizzati ad attivo rispetto ai partecipanti originariamente randomizzati a placebo (p=0,0159; differenza di 2,6 punti in ALSFRS-R alla settimana 48). Questo rappresenta un'estensione del periodo originale in doppio cieco in cui i partecipanti all'OLE da placebo a CNM-Au8 non avevano ancora raggiunto le concentrazioni efficaci del farmaco.

Differenza statisticamente significativa nella pendenza dell'ALSFRS-R dalla settimana 60 alla settimana 120, rispetto ai partecipanti originariamente randomizzati al farmaco attivo o al placebo. Le analisi sono state condotte a partire da 24 settimane in open-label per garantire che i partecipanti ex-placebo che sono passati a CNM-Au8 nell'OLE fossero a concentrazioni di CNM-Au8 allo stato stazionario (p=0,0057; differenza di 6,0 punti in ALSFRS-R alla settimana 120). Ritardo statisticamente significativo nel tempo al peggioramento clinico della SLA, compresi morte, tracheostomia, inizio del supporto ventilatorio o inserimento del tubo di alimentazione a 120 settimane (Cox hazard ratio 0,478, 95% CI: da 0,225 a 1,015, log-rank p=0,0494).

Il rischio di progressione della SLA era meno della metà per chi riceveva inizialmente CNM-Au8 rispetto a chi riceveva inizialmente il placebo.