Clene Inc. e Clene Nanomedicine, Inc. annunciano i nuovi dati di CNM-Au8(R) dello studio Healey ALS Platform Trial. L'Healey ALS Platform Trial è stato uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di CNM-Au8 nel trattamento della SLA. L'HEALEY ALS Platform Trial è un programma perpetuo multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di più prodotti sperimentali utilizzando un gruppo placebo condiviso in persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Nel regime CNM-Au 8, 161 partecipanti sono stati randomizzati a 30 mg di CNM-Au8, 60 mg di CNM-Au 8 o placebo come aggiunta alle cure standard per un periodo di trattamento di 24 settimane. Il farmaco attivo è stato offerto a tutti i partecipanti che erano idonei e hanno scelto di continuare nell'estensione in aperto. L'esito primario dello studio era la variazione della gravità della malattia nel tempo, misurata dall'ALSFRS-R fino a 24 settimane, tenendo conto della mortalità (analizzata con un modello bayesiano a parametri condivisi).

Gli endpoint secondari di efficacia prespecificati includevano il test di rango congiunto della valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza (CAFS), la variazione della funzione respiratoria misurata dalla capacità vitale lenta (SVC) e la sopravvivenza globale.