Crinetics Pharmaceuticals, Inc. annuncia risultati topline positivi da PATHFNDR-2, il secondo dei due studi di Fase 3 che valutano l'efficacia e la sicurezza di Paltusotina sperimentale orale, una volta al giorno, per il trattamento dell'acromegalia
19 marzo 2024 alle 11:00
Condividi
Crinetics Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati positivi di PATHFNDR-2, il secondo dei due studi di Fase 3 che valutano l'efficacia e la sicurezza della paltusotina sperimentale orale, una volta al giorno, per il trattamento dell'acromegalia. PATHFNDR-2 (NCT05192382) è stato un periodo di trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 24 settimane, seguito da uno studio di estensione opzionale in aperto, che ha valutato la paltusotina in 111 partecipanti con acromegalia non trattati farmacologicamente. Lo studio ha raggiunto la significatività statistica (p < 0,0001) sull'endpoint primario, in base alla percentuale di partecipanti che hanno assunto la paltusotina (56%) e che hanno raggiunto un livello di fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) = 1,0 volte il limite superiore della norma (xULN) rispetto a quelli che hanno assunto il placebo (5%).
Anche tutti gli endpoint secondari hanno raggiunto la significatività statistica: Nel PATHFNDR-2, la paltusotina è stata generalmente ben tollerata e non sono stati segnalati eventi avversi gravi nei partecipanti trattati con paltusotina. La frequenza dei partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) era paragonabile nel braccio di trattamento con paltusotina e nel braccio placebo. I TEAE più comunemente riportati nei partecipanti trattati con paltusotina comprendevano: diarrea, cefalea, artralgia e dolore addominale.
La frequenza degli eventi avversi considerati correlati all'acromegalia è stata notevolmente inferiore nei partecipanti trattati con paltusotina rispetto ai partecipanti trattati con placebo.
Crinetics Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda farmaceutica in fase clinica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per malattie endocrine rare e tumori correlati al sistema endocrino. La sua Paltusotina, un agonista orale del recettore della somatostatina di tipo 2 (SST2) in fase di sviluppo clinico di Fase 3 per l'acromegalia e di Fase 2 per la sindrome carcinoide associata a tumori neuroendocrini. Ha dimostrato la prova di concetto farmacologica in uno studio clinico di Fase 1 per CRN04894, un antagonista orale dell'ACTH in fase di sperimentazione, che è in studi clinici di Fase 2 per il trattamento dell'iperplasia surrenale congenita e della malattia di Cushing. I suoi candidati farmaci sono nuove entità chimiche a piccole molecole, somministrate per via orale, derivanti da sforzi di scoperta di farmaci interni, compresi altri programmi che affrontano una varietà di condizioni endocrine come l'iperparatiroidismo, la malattia renale policistica, la malattia di Graves, la malattia degli occhi della tiroide, il diabete e l'obesità.
Crinetics Pharmaceuticals, Inc. annuncia risultati topline positivi da PATHFNDR-2, il secondo dei due studi di Fase 3 che valutano l'efficacia e la sicurezza di Paltusotina sperimentale orale, una volta al giorno, per il trattamento dell'acromegalia
CRINETICS PHARMACEUTICALS, INC. 
