Delcath Systems, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato HEPZATO KIT (melfalan/Hepatic Delivery System) come trattamento diretto al fegato per i pazienti adulti con melanoma uveale metastatico (mUM) con metastasi epatiche non resecabili che interessano meno del 50% del fegato e nessuna malattia extraepatica, o malattia extraepatica limitata all'osso, ai linfonodi, ai tessuti sottocutanei o al polmone che è suscettibile di resezione o radiazione. Il mUM è una forma rara e aggressiva di cancro metastatico con un'incidenza negli Stati Uniti di circa 1.000 casi all'anno. Il 90% del mUM coinvolge il fegato e l'insufficienza epatica è spesso la causa di morte.

Le linee guida del National Comprehensive Cancer Network (NCCN) raccomandano terapie dirette al fegato per i pazienti affetti da mUM con metastasi epatiche. HEPZATO K IT è l'unica terapia diretta al fegato approvata dalla FDA per il trattamento della mUM e la perfusione epatica percutanea (PHP), la procedura consentita da HEPZATO Kit, è già inclusa nelle linee guida NCCN. L'Azienda prevede di rendere disponibile il prodotto commerciale nel quarto trimestre e i pazienti continueranno ad essere arruolati e trattati nei siti del Programma di Accesso Espanso (EAP).

L'approvazione di HEPZATO K It si è basata principalmente sui risultati dello Studio FOCUS (NCT02678572), uno studio di Fase 3, a braccio singolo, multicentrico, in aperto, che ha somministrato HEPZATO (melfalan) attraverso il sistema di somministrazione epatica (HDS) durante una procedura PHP. Novantuno (91) pazienti hanno ricevuto il trattamento ogni 6-8 settimane, per un massimo di 6 trattamenti. Per questo motivo, le linee guida del National Comprehensive Cancer Network raccomandano terapie dirette al fegato per i pazienti con metastasi al fegato, tra cui l'embolizzazione (ad esempio, la transarterioschemoembolizzazione, la radioembolizzazione o l'immunoembolizzazione), le procedure ablative (ad esempio, l'ablazione termica, la crioterapia) e il PHP, che può essere eseguito solo con il KIT HEPZATO KATO.

È da notare che il PHP era già presente nelle linee guida prima dell'approvazione dell'FDA. I tumori metastatici del melanoma uveale nel fegato tendono ad avere un modello di diffusione miliaria, in cui vi sono numerose metastasi radiograficamente evidenti e microscopicamente occulte nel fegato. Delcath terrà una teleconferenza di aggiornamento aziendale il 15 agosto 2023, alle 8.00 ora orientale, per discutere dell'approvazione della FDA.

HEPZATO è disponibile solo attraverso un programma ristretto nell'ambito di una Strategia di Valutazione e Mitigazione dei Rischi chiamata HEPZato KIT REMS. I fattori che possono causare tali differenze includono, ma non sono limitati a, incertezze relative a: i piani di commercializzazione dell'Azienda e la sua capacità di commercializzare con successo l'HEPZATO TIT; il successo della gestione della catena di fornitura dell'HEPZATOKIT da parte dell'Azienda, compresa la garanzia di un'adeguata fornitura di componenti critici necessari per la produzione e l'assemblaggio dell'HEPZATOkIT; il successo delle ispezioni della FDA presso le strutture dell'Azienda e quelle dei suoi fornitori/produttori terzi; il successo dell'implementazione e della gestione del KIT HEPZatOKIT da parte dell'Azienda. L'approvazione attiva di fatto la seconda tranche di finanziamento legata al finanziamento PIPE (Private Investment in Public Equity) del 29 marzo 2023, precedentemente annunciato. I partecipanti al PIPE hanno 21 giorni di tempo per esercitare i warrant della Tranche A, che si traducono in un finanziamento aggiuntivo di circa 34,9 milioni di dollari per Delcath.

Inoltre, dopo l'annuncio della Società di aver registrato almeno 10,0 milioni di dollari di ricavi trimestrali negli Stati Uniti dalla commercializzazione di HEPZATO KIT, i partecipanti al PIPE avranno 21 giorni per esercitare i loro warrant della Tranche B, che si tradurranno in un finanziamento aggiuntivo di 24,9 milioni di dollari per Delcath.