Dimerix Limited ha confermato i risultati di un incontro con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per discutere il piano pediatrico per DMX-200 nei pazienti affetti da Glomerulosclerosi Focale Segmentale (FSGS) di età inferiore ai 18 anni. La FDA ha sempre raccomandato la valutazione di DMX200 nei pazienti pediatrici e durante l'incontro ha confermato che l'inclusione di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni (adolescenti) è appropriata nell'attuale studio globale ACTION3 di Fase 3 di DMX-200 per i pazienti con FSGS, che riconosce l'adeguato profilo di sicurezza esibito da DMX-200. Per questa popolazione non è necessaria alcuna modifica della dose o del regime. È importante notare che l'incontro ha anche fornito chiarezza sul restante sviluppo di DMX-200 necessario per i pazienti pediatrici di età inferiore ai 12 anni con FSGS fino all'approvazione del mercato, ampliando l'indicazione dell'etichetta e il pool di pazienti per il trattamento
se approvato. La FSGS è una malattia rara che attacca le unità filtranti del rene, causando cicatrici irreversibili. Questo porta a un danno renale permanente e a un'insufficienza renale in fase terminale, che richiede la dialisi o il trapianto. La FSGS colpisce sia gli adulti che i bambini a partire dai due anni di età.9 Per coloro che hanno la fortuna di ricevere un trapianto di rene, il 60% dei pazienti presenta una recidiva di FSGS dopo il primo trapianto di rene.10 Inoltre, la FSGS è una delle principali cause di insufficienza renale nei bambini, con il 20% dei casi di sindrome nefrosica infantile causati dalla FSGS.1 Al momento, non esistono farmaci specificamente approvati per la FSGS in tutto il mondo, il che comporta opzioni di trattamento limitate e una prognosi infausta. Informazioni sullo studio clinico di Fase 3 ACTION3: Lo studio di Fase 3, intitolato "Angiotensin II Type 1 Receptor (AT1R) & Chemokine Receptor 2 (CCR2) Targets for Inflammatory Nephrosis" - o ACTION3 in breve, è uno studio pivotal (Fase 3), multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'efficacia e la sicurezza di DMX-200 in pazienti con FSGS che ricevono una dose stabile di un bloccante del recettore dell'angiotensina II (ARB). Una volta che la dose di ARB è stabile, i pazienti, di età compresa tra 18 e 80 anni (con ampliamento a 12-80 anni), saranno randomizzati a ricevere DMX-200 (capsula da 120 mg due volte al giorno) o placebo.