Dizal ha annunciato che la National Medical Products Administration della Cina ha approvato golidocitinib per il trattamento di pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivato o refrattario (r/r), la cui malattia è progredita o è stata refrattaria ad almeno una terapia sistemica precedente. Ad oggi, golidocitinib è il primo e unico inibitore selettivo della Janus chinasi 1 (JAK1) approvato per i pazienti con PTCL r/r a livello globale. Il PTCL è un gruppo eterogeneo di linfomi non-Hodgkin aggressivi a cellule T/natural killer (NK).

I pazienti con PTCL hanno un rischio estremamente elevato di recidiva della malattia, anche se hanno raggiunto la remissione del tumore dopo la terapia convenzionale di prima linea. L'esito per i pazienti recidivi o refrattari è estremamente scarso, con un tasso di sopravvivenza a 3 anni del 23% e una sopravvivenza globale mediana (mos.) di 5,8 mesi. Sebbene un paio di farmaci abbiano ottenuto l'approvazione condizionale da parte delle agenzie regolatorie nel contesto recidivato o refrattario, le loro attività come agente singolo sono state modeste, con tassi di risposta obiettiva (ORR) inferiori al 30%. Golidocitinib è stato approvato sulla base dei risultati dello studio JACKPOT8 Parte B (JACKPOT8B), lo studio multinazionale pivotal per valutare l'efficacia e la sicurezza di golidocitinib nel PTCL r/r come monoterapia. L'endpoint primario era il tasso di risposta obiettiva (ORR), valutato da un comitato di revisione indipendente (IRC).

L'analisi completa dello studio è stata pubblicata contemporaneamente su The Lancet Oncology e presentata in sessione orale al 65° Meeting ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia. Nello studio JACKPOT8B, golidocitinib ha dimostrato un'efficacia antitumorale superiore e duratura e un profilo di sicurezza favorevole nei pazienti con PTCL r/r, rispetto alle opzioni terapeutiche esistenti. Alla data di cut-off dei dati, il 31 agosto 2023, l'ORR era del 44,3%, compreso un tasso di risposta completa (CR) del 23,9% secondo IRC.

Le risposte tumorali sono state osservate in vari sottotipi di PTCL. La durata mediana della risposta (mDoR) è stata di 20,7 mesi e il 53,8% dei pazienti stava ancora rispondendo. Dizal (SSE:688192), azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento del cancro e delle malattie immunologiche, ha annunciato che la National Medical Products Administration of China ha approvato golidocitinib per il trattamento di pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivato o refrattario (r/r), la cui malattia è progredita o è stata refrattaria ad almeno una terapia sistemica precedente.

Ad oggi, golidocitinib è il primo e unico inibitore selettivo della Janus chinasi 1 (JAK1) approvato per i pazienti con PTCL r/r a livello globale. Il PTCL è un gruppo eterogeneo di linfomi non-Hodgkin aggressivi a cellule T/natural killer (NK). I pazienti con PTCL hanno un rischio estremamente elevato di recidiva della malattia, anche se hanno raggiunto la remissione del tumore dopo la terapia convenzionale di prima linea. L'esito per i pazienti recidivi o refrattari è estremamente scarso, con un tasso di sopravvivenza a 3 anni del 23% e una sopravvivenza globale mediana (mos.) di 5,8 mesi.

Sebbene un paio di farmaci abbiano ottenuto l'approvazione condizionale da parte delle agenzie regolatorie nel contesto recidivato o refrattario, le loro attività come agente singolo sono state modeste, con tassi di risposta obiettiva (ORR) inferiori al 30%. Golidocitinib è stato approvato sulla base dei risultati dello studio JACKPOT8 Parte B (JACKPOT8B), lo studio multinazionale pivotal per valutare l'efficacia e la sicurezza di golidocitinib nel PTCL r/r come monoterapia. L'endpoint primario era il tasso di risposta obiettiva (ORR), valutato da un comitato di revisione indipendente (IRC). L'analisi completa dello studio è stata pubblicata contemporaneamente su The Lancet Oncology e presentata in sessione orale al 65° Meeting ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia.

Nello studio JACKPOT8B, golidocitinib ha dimostrato un'efficacia antitumorale superiore e duratura e un profilo di sicurezza favorevole nei pazienti con PTCL r/r, rispetto alle opzioni terapeutiche esistenti. Alla data di cut-off dei dati, il 31 agosto 2023, l'ORR era del 44,3%, compreso un tasso di risposta completa (CR) del 23,9% secondo IRC. Le risposte tumorali sono state osservate in vari sottotipi di PTCL.

La durata mediana della risposta (mDoR) è stata di 20,7 mesi e il 53,8% dei pazienti stava ancora rispondendo. Dizal è stato il primo a identificare e convalidare il bersaglio del percorso JAK/STAT come approccio terapeutico promettente per il PTCL, portando allo sviluppo di golidocitinib come primo inibitore al mondo solo di JAK1. Con una selettività da > 200 a 400 volte rispetto agli altri membri della famiglia JAK e proprietà farmacocinetiche ideali, golidocitinib esercita una potente efficacia antitumorale con un profilo di sicurezza favorevole.

Con un'efficacia e un profilo di sicurezza superiori, golidocitinib è stato ampiamente riconosciuto in prestigiosi congressi internazionali, tra cui ASCO, EHA, ICML e ASH, con sei presentazioni orali in quattro anni consecutivi. I risultati dello studio multinazionale JACKPOT8 sono stati pubblicati su Annals of Oncology e The Lancet Oncology.