EDAP TMS SA ha annunciato che la sua piattaforma Focal One ha ottenuto la designazione di Breakthrough Device dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento dell'endometriosi infiltrante profonda (DIE). Nel giugno 2018, la FDA ha autorizzato Focal One Robotic Focal HIFU per l'ablazione del tessuto prostatico. Per definizione, la designazione Breakthrough Device dell'FDA viene concessa a prodotti che consentono un trattamento o una diagnosi più efficace di malattie o condizioni minacciose per la vita o irreversibilmente debilitanti.

Questo programma unico ha lo scopo di fornire ai pazienti e agli operatori sanitari un accesso tempestivo ai dispositivi medici, accelerando lo sviluppo, la valutazione e la revisione. Il fatto che il sistema Focal One abbia ottenuto la designazione di Breakthrough Device sottolinea l'importanza di questo sviluppo innovativo per i pazienti DIE. L'endometriosi rettale induce lesioni associate a sintomi dolorosi che possono alterare seriamente la qualità della vita di molte donne.

Focal One HIFU è una procedura ablativa robotica e non invasiva che utilizza una sonda a ultrasuoni ad alta intensità per devitalizzare i tessuti attraverso la cavitazione acustica e l'ablazione termica. Nel gennaio 2022, EDAP ha riportato i risultati positivi dello studio di Fase 2 Endo-HIFU-1R (N=60) che ha valutato Focal One HIFU per il trattamento dell'endometriosi rettale profonda infiltrante, e questi dati sono stati inclusi nella presentazione di EDAP per ricevere la designazione di Breakthrough Device dalla FDA. Lo studio ha valutato l'effetto del trattamento HIFU sui sintomi dell'endometriosi e sulla qualità di vita (QoL).

I risultati hanno mostrato una diminuzione significativa dei sintomi valutati (dolore pelvico acuto, dispareunia, diarrea, costipazione, sanguinamento rettale, falsi impulsi, tenesmo, spasmi rettali, dolore pelvico posteriore e astenia) dalla prima valutazione post-trattamento (a un mese), e la riduzione dei sintomi è stata mantenuta a tre e sei mesi dal trattamento HIFU. Per quanto riguarda la misurazione della QoL, è stato osservato un miglioramento significativo dal primo mese dopo il trattamento HIFU e mantenuto a tre e sei mesi dopo il trattamento per quasi tutti i criteri valutati: funzionamento fisico, limitazione del ruolo a causa di problemi emotivi, energia e fatica, benessere emotivo, funzionamento sociale, dolore corporeo, salute generale e componenti del punteggio globale fisico e mentale.

Lo studio ha anche valutato in cieco l'evoluzione del volume dei noduli tramite risonanza magnetica, notando una riduzione significativa del volume delle lesioni osservate a sei mesi. I risultati dello studio hanno anche mostrato un profilo di sicurezza positivo, con il 96,7% dei pazienti senza eventi avversi o con eventi avversi non significativi (Clavien 1), il 3,3% dei pazienti trattati che hanno presentato complicazioni Clavien 2 e zero pazienti che hanno presentato complicazioni Clavien 3. Nel febbraio 2024, EDAP ha annunciato il completamento dell'arruolamento in uno studio di Fase 3 che valuta la terapia Focal One HIFU per il trattamento dell'endometriosi rettale infiltrante profonda.

Lo studio di Fase 3 in corso (NCT05755958) è uno studio comparativo, randomizzato, in doppio cieco, con l'obiettivo primario di valutare i livelli di dolore pelvico acuto in 60 pazienti. Le pazienti arruolate nello studio sono seguite per tre mesi, confrontando il trattamento HIFU con un gruppo sham. L'ultimo paziente è stato trattato nel gennaio 2024.

I risultati dello studio sono attesi nella seconda metà del 2024.