Egetis Therapeutics AB (publ) ha annunciato che la Società ha presentato un protocollo per un Programma di Accesso Espanso per Emcitate (tiratricolo) negli Stati Uniti, come richiesto dalla Food and Drug Administration (FDA). Emcitate è in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti con deficit del trasportatore monocarbossilato 8 (MCT8), una malattia rara altamente debilitante che non ha un trattamento disponibile, ma non ha ancora ottenuto l'approvazione normativa in tutto il mondo. Finora, i medici che trattano pazienti con deficit di MCT8 negli Stati Uniti, che non fanno parte di uno studio clinico in corso con Emcitate, hanno potuto richiedere l'autorizzazione a trattare i pazienti presentando richieste individuali di Investigational New Drug (IND) alla FDA.

Poiché il numero di pazienti diagnosticati con deficit di MCT8 è aumentato, con un concomitante aumento delle richieste di IND individuali, Egetis ha deciso di implementare un Programma di Accesso Espanso.