Egetis Therapeutics AB (publ) ha fornito un aggiornamento sulla consapevolezza della malattia del deficit di MCT8 e sul Programma di Accesso Espanso (EAP) per il tiratricolo (per i pazienti idonei con deficit di MCT8 negli Stati Uniti). La carenza di MCT8 è una condizione genetica ultra rara che è stata descritta solo nel 2004 ed Egetis è la prima azienda farmaceutica a sviluppare una possibile terapia per questa malattia. Di conseguenza, la comprensione generale della malattia e della sua diagnosi è ancora molto bassa, anche tra i medici specialisti, e una grande percentuale di pazienti rimane non diagnosticata.

L'Azienda ha concentrato le sue attività di medical affairs sul miglioramento della consapevolezza e della diagnosi della malattia, includendo la partecipazione e il dialogo alle conferenze scientifiche, le partnership per l'identificazione dei pazienti con le aziende di test genetici, gli impegni con i Key Opinion Leader, i comitati consultivi e le interazioni con i gruppi di difesa dei pazienti. Ciò ha portato all'identificazione di altri 50 pazienti affetti da carenza di MCT8 negli Stati Uniti, precedentemente non diagnosticati o conosciuti dall'Azienda. Grazie all'ampia implementazione del Programma di Accesso Espanso per il tiratricolo negli Stati Uniti, si ridurrà l'onere amministrativo per i medici curanti, qualora volessero prescrivere il tiratricolo ai pazienti affetti da MCT8 sotto la loro cura.

L'EAP è importante anche per i pazienti che terminano lo studio ReTRIACt, per garantire un accesso continuo al trattamento. La carenza di MCT8 è una malattia ultra-rara gravemente debilitante, senza alcun trattamento approvato, e tiratricol ha l'opportunità di diventare il primo trattamento approvato della carenza di MCT8. Il PAE è stato presentato alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nell'ottobre 2022, su richiesta della FDA.

Gli operatori sanitari interessati a presentare una richiesta di accesso all'EAP o a saperne di più sui criteri del programma possono visitare lo studio NCT05911399. Secondo le regole dell'FDA per i Programmi di Accesso Anticipato, qualsiasi paziente arruolato in un EAP deve prima essere valutato per la partecipazione agli studi clinici in corso. Informazioni sul programma di accesso allargato della FDA.

La Food and Drug Administration (FDA) regolamenta lo sviluppo e l'approvazione per la commercializzazione dei prodotti medici negli Stati Uniti. Prima dell'approvazione normativa, normalmente non è possibile prescrivere un farmaco in fase di sviluppo al di fuori degli studi clinici. Tuttavia, nel caso di una condizione o di una malattia grave per la quale non esistono alternative soddisfacenti e dove la sperimentazione clinica non è un'opzione per il paziente, il medico che desidera prescrivere una terapia non approvata può richiedere l'autorizzazione attraverso il Programma di Accesso Espanso (EAP) della FDA.

Gli EAP sono progettati per dare accesso a potenziali terapie prima che siano approvate dall'FDA e possono includere persone che non sono tipicamente idonee per gli studi clinici. Inoltre, la FDA può chiedere a uno sponsor di consolidare l'accesso ampliato per gruppi di pazienti nell'ambito di un IND esistente, quando l'agenzia ha ricevuto un numero significativo di richieste di accesso ampliato per singoli pazienti a un farmaco in sperimentazione per lo stesso uso. Il candidato farmaco principale dell'Azienda è in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti con deficit del trasportatore monocarbossilato emcitato 8 (MCT8), una malattia rara altamente debilitante senza alcun trattamento disponibile.

In studi precedenti (Triac Trial I e uno studio a lungo termine sulla vita reale) ha mostrato risultati altamente significativi e clinicamente rilevanti sui livelli sierici di ormone tiroideo T3 Emcitate e su endpoint clinici secondari. Egetis ha presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per Emcitate all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell'ottobre 2023. Dopo un dialogo con la FDA, Egetis sta conducendo un piccolo studio pivotale randomizzato, controllato con placebo, su 16 pazienti, per verificare i risultati sui livelli di T3 visti in precedenti studi clinici e pubblicazioni.

Egetis intende presentare una domanda di nuovo farmaco (NDA) negli Stati Uniti a metà del 2024, grazie alla designazione Fast-Track concessa dalla FDA. Emcitate. detiene la designazione di farmaco orfano (ODD) per la carenza di MCT8 e la resistenza all'ormone tiroideo di tipo beta (RTH-beta) in Emcitate negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.

La carenza di MCT8 e la RTH-beta sono due indicazioni distinte, senza sovrapposizione di popolazioni di pazienti. A Emcitate è stata concessa la Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), che dà a Egetis la possibilità di ricevere un Priority Review Voucher (PRV) negli Stati Uniti, dopo l'approvazione. Questo voucher può essere trasferito o venduto a un altro sponsor.

Questo voucher può essere trasferito e venduto a un altro sponsor. Il candidato farmaco è il primo negli Stati Uniti, dopo l'approvazione". Questo voucher può essere trasferito o venduto a un altro sponsor.

Questo voucher sarà trasferito o venduto a un altro sponsor. Questo voucher può essere trasferito a un altro sponsor. I candidati farmaci.

Il candidato farmaco è prioritario per un altro sponsor. Questo voucher potrebbe essere trasferito a un altro sponsor.