Egetis Therapeutics AB (publ) ha annunciato che la Società ha presentato all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per Emcitate (tiratricolo) per il trattamento della carenza di MCT8. Si tratta di un passo importante per portare ai pazienti il primo trattamento approvato per la carenza di MCT8 e di una pietra miliare trasformativa per l'Azienda. Emcitate ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dall'EMA per la carenza di MCT8 e, dopo l'approvazione da parte della Commissione Europea, avrà diritto a 10 anni di esclusiva di mercato nell'UE.

Il tempo medio di revisione delle domande di autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE è di circa 13-14 mesi. Come concordato con la FDA statunitense, Egetis sta conducendo uno studio pivotale randomizzato, controllato con placebo (ReTRIACt) su 16 pazienti valutabili, per verificare i risultati sui livelli di ormone tiroideo T3 osservati in precedenti studi clinici e pubblicazioni. Lo studio ha iniziato il reclutamento nel luglio di quest'anno e il reclutamento dei pazienti sta procedendo secondo i piani.

I risultati principali sono attesi per la prima metà del 2024 ed Egetis intende presentare una domanda di nuovo farmaco (NDA) negli Stati Uniti per Emcitate a metà del 2024, in base alla designazione Fast-Track concessa dalla FDA. Oltre agli studi clinici completati e in corso con Emcitate, più di 180 pazienti in oltre 25 Paesi sono attualmente in trattamento con Emcitate nell'ambito dei programmi di Accesso Espanso/Utilizzo Nominativo del Paziente/Utilizzo per motivi umanitari dell'Azienda.