Eiger BioPharmaceuticals, Inc. e il partner, AnGes, Inc. ricevono l'approvazione per Zokinvy (Lonafarnib) per la Sindrome di Progeria di Hutchinson-Gilford e le Laminopatie Progeroidi da deficit di elaborazione in Giappone
18 gennaio 2024 alle 23:49
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Eiger BioPharmaceuticals, Inc. ha annunciato di aver ricevuto dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare, insieme al suo partner AnGes, Inc., l'approvazione alla commercializzazione di Zokinvy (lonafarnib), un trattamento per la sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford (HGPS) e per la laminopatia progeroide con deficit di elaborazione (PDPL). Conosciute collettivamente come progeria, la HGPS e la PL sono malattie pediatriche devastanti, ultra-rare e fatali, che causano un invecchiamento drammaticamente accelerato e una morte prematura. La principale causa di morte è l'infarto o l'ictus dovuto al grave indurimento delle arterie.
L'approvazione si è basata sui risultati positivi di due studi clinici cardine che hanno dimostrato che Zokinvy, un agente orale modificante la malattia che ha come obiettivo la causa della progeria, ha ridotto il rischio di morte nei bambini del 72% e ha prolungato la vita di una media di 4,3 anni (p < 0,0001) nei bambini e nei giovani adulti con HGPS.
Eiger BioPharmaceuticals, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sullo sviluppo di terapie per il virus dell'epatite delta (HDV) e altre gravi malattie rare. La piattaforma HDV di Eiger comprende due terapie in fase III che mirano ai processi critici dell'ospite coinvolti nella replicazione virale. I suoi candidati prodotti clinici includono Lonafarnib (LNF) per l'HDV, Peginterferone Lambda (lambda) per l'HDV e Covid-19, Avexitide nell'iperinsulinismo congenito (HI) e Avexitide nell'ipoglicemia post-bariatrica (PBH). Zokinvy (lonafarnib) per la sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford (HGPS) e le Laminopatie Progeroidi con deficit di elaborazione (PL) è il suo prodotto approvato. LNF è un inibitore della farnesilazione, biodisponibile per via orale, in fase III di sperimentazione clinica per l'infezione da HDV ed è il suo programma principale. Lambda è il suo secondo programma in sviluppo clinico per l'HDV e Covid-19, che è in fase III. Zokinvy è utilizzato per ridurre il rischio di mortalità nella HGPS e per trattare la PL con deficit di elaborazione.
Eiger BioPharmaceuticals, Inc. e il partner, AnGes, Inc. ricevono l'approvazione per Zokinvy (Lonafarnib) per la Sindrome di Progeria di Hutchinson-Gilford e le Laminopatie Progeroidi da deficit di elaborazione in Giappone