Eton Pharmaceuticals ha annunciato di aver concluso un accordo per l'acquisizione di una domanda abbreviata di nuovi farmaci per il Nitisinone in capsule attraverso la procedura fallimentare del Capitolo 11 di Oakrum Pharma, LLC. La transazione è stata approvata dal tribunale fallimentare e si prevede che sarà effettiva il 12 ottobre 2023. Il prodotto acquisito è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel maggio 2023 per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1) in combinazione con la restrizione dietetica di tirosina e fenilalanina.

Si stima che meno di 500 pazienti negli Stati Uniti soffrano di questa condizione ultra-rara. Eton prevede di lanciare il prodotto nel primo trimestre del 2024 e di offrire il suo programma di assistenza Eton Cares a tutti i pazienti. Il programma è concepito per aiutare i pazienti ad accedere al trattamento, fornendo, tra gli altri servizi, servizi di adempimento delle prescrizioni, indagini sui benefici assicurativi, supporto educativo e aiuto per ottenere assistenza finanziaria per i pazienti qualificati.

Il mercato attuale del Nitisinone è stimato in oltre 50 milioni di dollari all'anno ed Eton ritiene che i vantaggi commerciali dell'Azienda, tra cui il programma Eton Cares, le relazioni esistenti con i medici prescrittori e la forza vendita esperta, le consentiranno di conquistare una percentuale significativa del mercato. Il Nitisinone è un farmaco da prescrizione usato per trattare adulti e bambini con una malattia ereditaria chiamata tirosinemia di tipo 1 (HT-1). Il nitisinone deve essere assunto con una dieta che limiti la tirosina e la fenilalanina.

Informi subito il medico o l'infermiere se presenta uno di questi sintomi con il Nitisinone: aumento dei livelli plasmatici di tirosina, sintomi oculari, ritardo nello sviluppo e cambiamenti cutanei: Una restrizione inadeguata dell'assunzione di tirosina e fenilalanina può provocare un aumento dei livelli plasmatici di tirosina. Livelli plasmatici di tirosina superiori a 500 micromoli/L possono provocare segni e sintomi oculari come ulcere corneali, opacità corneale, infiammazione della cornea (cheratite), occhio rosa (congiuntivite), dolore oculare e sensibilità alla luce (fotofobia), disabilità intellettiva e ritardo nello sviluppo o ispessimento doloroso della pelle (placche ipercheratotiche) sulle piante dei piedi e sui palmi. Il suo operatore sanitario non deve modificare il dosaggio di Nitisinone per abbassare i livelli di tirosina nel sangue. Cambiamenti nel profilo ematico Può sviluppare una riduzione del numero di globuli bianchi, che fanno parte del sistema immunitario (leucopenia) e livelli anormalmente bassi di piastrine, che aiutano il sangue a coagulare (trombocitopenia grave).

è allergico al nitisinone o ad altri ingredienti. Interrompa l'uso del Nitisinone e si rivolga subito a un medico se manifesta i sintomi di una reazione allergica grave, tra cui gonfiore del viso, delle labbra, della lingua o della gola; problemi a respirare o a deglutire; grave eruzione cutanea o prurito; svenimento o vertigini; battito cardiaco molto accelerato. Prima di assumere il Nitisinone, informi il medico se: è incinta o sta pianificando una gravidanza.

Il Nitisinone può danneggiare il bambino non ancora nato. Informi il medico se rimane incinta o sospetta di essere incinta durante il trattamento con Nitisinone. sta allattando o intende allattare.

Non è noto se il Nitisinone passi nel latte materno. Parli con il suo medico del modo migliore di allattare il suo bambino durante il trattamento con Nitisinone. ha 65 anni o più.

Il medico potrebbe dover regolare la dose di Nitisinone in base alle sue esigenze. sta assumendo altri farmaci, poiché il Nitisinone può interferire con il loro effetto. Informi il medico di tutti i farmaci che assume, compresi i farmaci da prescrizione e da banco, le vitamine, gli integratori alimentari e a base di erbe.

Gli effetti collaterali più comuni del Nitisinone (=1%) includono livelli elevati di tirosina, piastrine basse (trombocitopenia) o globuli bianchi nel sangue (leucopenia) e disturbi legati agli occhi, tra cui occhio rosa (congiuntivite), opacità corneale, infiammazione della cornea, dolore agli occhi ed estrema sensibilità alla luce (fotofobia), epistassi, prurito (prurito), infiammazione della pelle (dermatite esfoliativa), eruzione cutanea (eruzione maculopapulare), pelle secca e perdita di capelli (alopecia).