Freeline Therapeutics Holdings plc ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 1/2 GALILEO-1, che valuta FLT201, il suo candidato alla terapia genica con virus adeno-associato (AAV), nella malattia di Gaucher di tipo 1. La malattia di Gaucher è una malattia genetica debilitante in cui una carenza dell'enzima GCase porta a un accumulo di sostanze grasse negli organi, causando sintomi come ingrossamento della milza e del fegato, bassa conta ematica, dolore alle ossa e riduzione della funzione polmonare. FLT201 rappresenta un approccio promettente per affrontare la causa di fondo della malattia di Gaucher con una terapia genica unica, fornendo potenzialmente un'opzione più efficace e meno onerosa per i pazienti. GALILEO-1 è uno studio multicentrico internazionale di Fase 1/2 di dose-escalation.

Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola dose endovenosa di FLT201 in un massimo di quattro coorti a dosi crescenti, con l'obiettivo di identificare una dose da sviluppare ulteriormente in uno studio clinico di Fase 3. Informazioni su FLT201 FLT201 è un candidato alla terapia genica con virus adeno-associato (AAV), attualmente studiato nello studio clinico GALILEO-1 di Fase 1/2 in adulti con malattia di Gaucher di tipo 1. L'azienda sta attualmente portando avanti FLT201 in una dose singola per via endovenosa, fino a quattro coorti in escalation. L'azienda sta attualmente portando avanti FLT201, un candidato di terapia genica altamente differenziato che fornisce un nuovo transgene, in uno studio clinico di Fase 1/2 in persone con malattia di Gaucher di tipo 1". Tutte le dichiarazioni, diverse dai fatti storici, comprese quelle relative al potenziale di FLT201 di essere una terapia genica di prima classe e la migliore, di arrestare la progressione della malattia e di migliorare gli esiti con un trattamento una tantum, che l'Azienda prevede di riferire i dati iniziali della prima coorte dello studio clinico GALILEO- 1/2 di FLT201 nel terzo trimestre di quest'anno e che riguardano il potenziale di estendere la variante GCase dell'Azienda alla malattia di Parkinson legata a GBA1 e di creare una terapia genica che cambierà la vita di questa popolazione di pazienti, sono dichiarazioni previsionali.