Fulcrum Therapeutics, Inc. ha annunciato la pubblicazione dei risultati dello studio clinico di Fase 2b su losmapimod per il trattamento della distrofia muscolare facioscapulopomerale (FSHD). I dati sono stati pubblicati nella rivista peer-reviewed The Lancet Neurology. La FSHD è una malattia grave, rara e progressivamente invalidante, caratterizzata dall'infiltrazione di grasso nel muscolo scheletrico che porta all'atrofia muscolare che coinvolge principalmente il viso, il cingolo scapolare, la parte superiore delle braccia, l'addome e gli arti inferiori.

È causata dall'espressione aberrante della proteina DUX4. È caratterizzata da un accumulo di debolezza muscolare e da un'alterazione funzionale. Non esistono trattamenti modificanti la malattia approvati per la FSHD.

Mentre l'endpoint primario del cambiamento dell'espressione genica DUX4 nelle biopsie muscolari non ha mostrato differenze significative tra il gruppo di trattamento e quello placebo, losmapimod è stato associato a miglioramenti nei risultati strutturali e funzionali, tra cui l'infiltrazione di grasso muscolare e lo spazio di lavoro raggiungibile, una misura della funzione del cingolo scapolare, e l'impressione globale di cambiamento riferita dal paziente, rispetto al placebo. Losmapimod è risultato anche ben tollerato dai partecipanti allo studio.

Non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al farmaco e non ci sono state interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi. Nel settembre 2023, Fulcrum ha annunciato il completamento dell'arruolamento per lo studio clinico di Fase 3 che valuta losmapimod in pazienti con FSHD in siti negli Stati Uniti, in Canada e in Europa. Lo studio clinico è ancora in corso e i dati topline sono attesi per il quarto trimestre del 2024.