Fulcrum Therapeutics, Inc.

Fulcrum Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sul miglioramento della vita dei pazienti affetti da malattie rare geneticamente definite, in aree di elevata necessità medica non soddisfatta. Il prodotto clinico candidato dell'Azienda, losmapimod, è sviluppato per il potenziale trattamento della distrofia muscolare facioscapulo-omerale (FSHD). L'altro candidato clinico è FTX-6058, sviluppato per il trattamento di alcune emoglobinopatie, tra cui la malattia a cellule falciformi (SCD). Oltre allo sviluppo del candidato prodotto, l'Azienda ha sviluppato un approccio di scoperta farmacologica che impiega per identificare e convalidare sistematicamente i bersagli farmacologici cellulari che possono potenzialmente modulare l'espressione genica per trattare le cause principali conosciute di malattie rare geneticamente definite. L'Azienda ha sviluppato pociredir, che è progettato per aumentare il livello di emoglobina fetale, o HbF, per il trattamento delle persone con SCD.