GC Biopharma Corp. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato ALYGLO (immunoglobulina per via endovenosa, umana-Stwk) 10% Liquido, precedentemente denominato "GC5107", per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 17 anni con immunodeficienza umorale primaria (PI). Lo studio clinico pivotale di fase 3 ALYGLO ha seguito le linee guida dell'FDA per il trattamento dei pazienti con PI.

Lo studio clinico (NCT02783482) GC5107B è stato uno studio prospettico, in aperto, a braccio singolo, storicamente controllato, multicentrico di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di GC5107B nei pazienti con diagnosi confermata di PI. Gli studi sono stati condotti negli Stati Uniti e in Canada. I risultati chiave dello studio clinico di fase 3 per i pazienti di età pari o superiore a 17 anni includono i seguenti: Un punto finale primario di efficacia di 0,03 infezioni batteriche acute gravi (aSBI) per paziente-anno, che ha soddisfatto il requisito di efficacia della FDA di meno di un aSBI per paziente-anno.

La percentuale di infusioni con eventi avversi temporalmente associati che si sono verificati durante o entro 72 ore dall'infusione è stata di 0,22 (95% limite di confidenza superiore unilaterale: 30%), che ha soddisfatto il punto finale prespecificato dall'FDA di meno di 0,40. Le analisi secondarie hanno riguardato il tasso annuale o i giorni di altre infezioni, l'uso di antibiotici, i giorni di assenza dal lavoro/scuola/assistenza diurna o l'impossibilità di svolgere le normali attività a causa dell'infezione e i giorni di ospedalizzazione a causa dell'infezione. Inoltre, ALYGLO utilizza la sua nuova cromatografia a scambio cationico (CEX) nel processo di produzione per rimuovere l'FXIa (FXIa) a livelli non rilevabili.

La presenza di FXIa attivato residuo in alcuni prodotti IGIV commerciali è stata identificata come la causa principale di un piccolo numero di eventi tromboembolici nei pazienti che ricevono infusioni di immunoglobuline. Un recente studio pubblicato su Frontiers in Cardiovascular Medicine descrive in dettaglio i test approfonditi di ALYGLO e i risultati del processo di produzione di GC Biopharma. GC Biopharma è impegnata a valutare come questo nuovo processo di produzione serva a migliorare ulteriormente la sicurezza del prodotto.