GSK plc ha annunciato che il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) del Giappone ha approvato Omjjara (momelotinib) per il trattamento della mielofibrosi. Omjjara è un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A di tipo 1 (ACVR1), da assumere una volta al giorno. L'approvazione si basa sui dati degli studi pivotali di fase III MOMENTUM e SIMPLIFY-1.

Si tratta della quarta importante approvazione normativa per momelotinib di GSK nel trattamento della mielofibrosi, dopo l'approvazione con il marchio Ojjaara da parte della Food and Drug Administration statunitense e le autorizzazioni con il marchio Omjjara da parte della Commissione Europea e della Medicines and Healthcare products Regulatory Agency nel Regno Unito. La mielofibrosi è un tumore del sangue che colpisce circa 1 persona su 500.000 in tutto il mondo, con un massimo di 5.000 pazienti in Giappone. In Giappone, circa il 70% dei pazienti con diagnosi di mielofibrosi primaria e circa la metà di quelli con diagnosi di mielofibrosi secondaria presentano un'anemia da moderata a grave al momento della diagnosi.

Si stima che quasi tutti i pazienti sviluppino l'anemia nel corso della malattia. I pazienti affetti da mielofibrosi con anemia richiedono un'assistenza supplementare di supporto, comprese le trasfusioni, e più del 30% interromperà il trattamento con le terapie consolidate a causa dell'anemia. I pazienti anemici e dipendenti dalle trasfusioni hanno una prognosi sfavorevole e una sopravvivenza più breve.

L'approvazione si basa sui dati degli studi pivotali di fase III MOMENTUM e SIMPLIFY-1. MOMENTUM è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di momelotinib rispetto a danazol per il trattamento e la riduzione delle manifestazioni chiave della mielofibrosi in una popolazione anemica, sintomatica e con esperienza di inibitori JAK. SIMPLIFY-1 è stato progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di momelotinib rispetto a ruxolitinib nei pazienti affetti da mielofibrosi che non avevano ricevuto una precedente terapia con un inibitore JAK.