RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. ha annunciato che il suo partner di joint venture (JV) e licenziatario statunitense, HLB Therapeutics (HLBT), ha presentato alla FDA statunitense, il 26 settembre, il protocollo per il secondo studio clinico di fase 3 (SEER-2), che valuta RGN-259 come trattamento della cheratopatia neurotrofica (NK). La NK viene sviluppata da ReGenTree, una joint venture statunitense tra RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. e HLB Therapeutics. Di seguito riportiamo il testo di HLB, con alcuni ritocchi e modifiche a scopo di chiarimento.

A luglio, HLB ha annunciato di aver firmato un contratto con una CRO globale per condurre simultaneamente SEER-2 come secondo studio clinico di fase 3 negli Stati Uniti e SEER-3 come terzo studio clinico di fase 3 negli Stati Uniti e in Europa, per ottenere un'approvazione per il trattamento NK il prima possibile. Il disegno dello studio clinico SEER-2 e SEER-3 si basa sui risultati del primo studio clinico di fase 3 (SEER-1), in cui il numero di soggetti era relativamente piccolo, ma si sono ottenuti buoni risultati. Negli studi SEER-2 e SEER-3, verranno reclutati circa 70 pazienti in ciascuno studio per valutare l'efficacia, in particolare la guarigione completa dopo 4 settimane di trattamento.

Negli Stati Uniti, ReGenTree sta cercando siti di sperimentazione clinica contattando più di 70 ospedali e cliniche oftalmiche e mira ad avviare il primo sito a novembre. Per lo studio clinico SEER-3, che sarà condotto simultaneamente negli Stati Uniti e in Europa, ReGenTree sta selezionando il sito di studio tra 80 siti candidati in sei Paesi europei, e sta preparando le domande da depositare attraverso il CTIS (Clinical Trials Information System). La NK è una malattia degenerativa che riduce la sensibilità della cornea e, nei casi più gravi, peggiora fino alla perforazione corneale; è una malattia rara che si verifica in circa cinque persone su 10.000 negli Stati Uniti. Finora, l'unico trattamento approvato è Oxervate dell'azienda farmaceutica italiana Dompé, una forma ricombinante di fattore di crescita nervoso umano, il cui costo è estremamente elevato per otto settimane di trattamento.

L'RGN-259 ha ricevuto in precedenza una designazione di farmaco orfano per il trattamento della NK da parte della FDA, e una differenza distintiva rispetto a molte malattie rare è che il mercato è molto significativo. A causa della prevalenza di pazienti affetti da NK che devono essere trattati nonostante il costo elevato dei farmaci, si prevede che il mercato sarà di 324,0 milioni di dollari nel 2027. Uno degli obiettivi di SEER-2 e SEER-3 è completare con successo il trattamento entro quattro settimane.

L'azienda [ReGenTree] prevede di abbreviare drasticamente il periodo di sviluppo di RGN-259 conducendo i due studi clinici di fase 3 (SEER-2, SEER-3) negli Stati Uniti e in Europa contemporaneamente [anziché in sequenza]. Pertanto, HLB Therapeutics sta concentrando tutte le sue capacità per raggiungere la possibilità di richiedere la domanda BLA della FDA nel 2025, come obiettivo finale del suo progetto NK.