Immatics N.V. ha annunciato che il suo programma IMA203 TCR-T ha ricevuto la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) da parte del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) dell'FDA, in molteplici tumori recidivati e/o refrattari HLA-A*02:01-positivi e che esprimono PRAME, tra cui il melanoma cutaneo, il melanoma uveale, il carcinoma endometriale, il sarcoma sinoviale e il cancro ovarico. IMA203 è una terapia cellulare TCR-T che ha come bersaglio PRAME, una proteina frequentemente espressa in un'ampia varietà di tumori solidi. Istituita nell'ambito del 21st Century Cures Act, la designazione RMAT è un programma dedicato, progettato per accelerare i processi di sviluppo e di revisione per i prodotti promettenti della pipeline, comprese le terapie cellulari, che include tutti i vantaggi dei programmi di designazione Fast Track e Breakthrough. Una terapia cellulare in fase di sperimentazione è idonea alla designazione RMAT se soddisfa la definizione di terapia di medicina rigenerativa, se è destinata a trattare, modificare, invertire o curare una malattia grave o pericolosa per la vita e se le prove cliniche preliminari indicano che la terapia ha il potenziale per rispondere a esigenze mediche insoddisfatte per quella malattia.

I vantaggi della designazione RMAT includono interazioni precoci con l'FDA, che possono essere utilizzate per discutere potenziali endpoint surrogati o intermedi per l'approvazione accelerata e potenziali modi per soddisfare i requisiti post-approvazione, potenziale revisione prioritaria della domanda di licenza biologica (BLA) e altre opportunità per accelerare lo sviluppo e la revisione. In base alle informazioni disponibili pubblicamente1, l'Azienda ritiene che questa sia la prima volta che la FDA concede la designazione RMAT a un candidato farmaco oncologico per più di due indicazioni di tumori solidi. Al 30 settembre 2023, la FDA degli Stati Uniti ha ricevuto almeno 238 richieste di designazione RMAT e ne ha concesse 92.