Immix Biopharma, Inc. ha annunciato la presentazione di ulteriori dati clinici sull'amiloidosi AL, provenienti dallo studio di Fase 1b/2a NEXICART-1 (NCT04720313) della nuova terapia cellulare chimerica con recettore dell'antigene T (CAR-T), autologa e mirata al BCMA, NXC-201, in occasione di una presentazione orale al 20° Meeting Annuale della Società Internazionale del Mieloma (IMS), che si terrà ad Atene, in Grecia, dal 27 al 30 settembre 2023. Sono stati presentati i dati di 9 pazienti con amiloidosi AL recidivata/refrattaria (compreso un nuovo paziente) nello studio di Fase 1b/2aNEXICART-1 di NXC-201 (ex HBI0101), attualmente in corso. La parte di Fase 1b dello studio clinico di Fase 1b/2a in corso ha avuto successo nel determinare la dose raccomandata di Fase 2 (RP2D) di 800 milioni di cellule CAR+T.

L'endpoint primario previsto per la parte di Fase 2 dello studio clinico di Fase 1b/2a in corso di NXC-201 nel mieloma multiplo recidivato/refrattario è il tasso di risposta globale e la durata della risposta. Nexcella, società affiliata di ImmixBio, prevede di presentare i dati alla FDA nel mieloma multiplo una volta che 100 pazienti saranno stati trattati con NXC-201. NXC-201 ha il potenziale per essere il primo CAR-T ambulatoriale al mondo e ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla FDA sia nel mieloma multiplo che nell'amiloidosi AL.

Il principale asset terapeutico specifico per il tessuto (TSTx), IMX-110, è in fase di sperimentazione clinica di Fase 1b/2a come monoterapia e nella sperimentazione clinica di combinazione IMMINENT-01 (NCT05840835) con l'anticorpo anti-PD-1 tislelizumab di BeiGene. NXC-201 ha ottenuto la designazione ODD e Rare Pediatric Disease (RPDD) dalla FDA.