Immix Biopharma, Inc. ha annunciato il Memorial Sloan Kettering Cancer Center come sito clinico principale per il suo studio clinico multi-sito sull'amiloidosi AL recidivata/refrattaria NXC-201. NEXICART-2 (NCT06097832) è uno studio clinico di Fase 1b, in aperto, a braccio singolo, multi-sito, di espansione della dose nell'amiloidosi AL recidivata/refrattaria per il CAR-T NXC-201 negli Stati Uniti. Si prevede che NEXICART-2 arruoli 40 pazienti in un periodo di circa 18 mesi dalla somministrazione al primo paziente.

Gli obiettivi sono la sicurezza e l'efficacia di NXC-201. Gli endpoint primari previsti sono il tasso di risposta completa e il tasso di risposta globale, secondo le raccomandazioni del consenso (Palladini et al. 2012).

L'azienda ritiene che NXC-201 (ex HBI0101) sia l'unico "Single-Day CRS"? terapia cellulare CAR-T mirata al BCMA, che è particolarmente adatta a colpire l'amiloidosi AL e altre malattie autoimmuni. È in fase di studio in un programma di sviluppo clinico completo per il trattamento dei pazienti con amiloidosi AL recidivata/refrattaria, e in espansione verso altre indicazioni autoimmuni.

Questi studi si basano su un solido set di dati clinici di NXC-201 iniziati nel febbraio 2021. NXC-201 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla FDA sia per l'amiloidosi AL che per il mieloma multiplo, e ha ottenuto l'ODD UE dall'EMA per l'amiloidosi AL.