ImmuPharma PLC ha annunciato aggiornamenti chiave sul suo programma di fase avanzata P140 (Lupuzortm), nei pazienti con lupus eritematoso sistemico ("LES/Lupus"). Il disegno dello studio pivotale di Fase 3 include un intervallo di dosi. Questo disegno è più veloce da completare rispetto a uno studio adattativo di Fase 2/3, pur incorporando tutti gli obiettivi chiave.

L'azienda si aspetta che la dose efficace si collochi all'interno di questo intervallo di dosi e che non si verifichino eventi avversi che potrebbero comportare avvertenze sull'etichetta del prodotto, come avviene con tutti gli altri farmaci approvati e con lo standard di cura, che sono tutti immunosoppressori. Il disegno dello studio consente due analisi ad interim, quindi ci saranno aggiornamenti a breve termine sull'attività clinica del farmaco. Il P140 non è un immunosoppressore, quindi un obiettivo chiave sarà quello di ridurre l'uso di steroidi, che attualmente sono lo standard di cura.

Questa distinzione pone le basi per una nuova terapia gold standard, comodamente autosomministrata dal paziente, una volta al mese, che è sicura e ben tollerata, a differenza dello standard di cura o di qualsiasi altra molecola in fase di sviluppo, che sono tutti immunosoppressori con significative avvertenze di sicurezza. Ulteriori dettagli sul protocollo e sugli elementi chiave del disegno della sperimentazione clinica saranno comunicati, una volta che i dettagli della sperimentazione saranno disponibili su clinicaltrials.gov (un database completo di studi clinici finanziati privatamente e pubblicamente condotti in tutto il mondo). Il disegno e il protocollo dello studio internazionale di Fase 3 con dosaggio è sostanzialmente diverso dai precedenti studi clinici completati da ImmuPharma.

Il dosaggio sarà sempre un'iniezione sottocutanea, una volta al mese, ma con dosi significativamente più elevate, che hanno dimostrato sicurezza e tollerabilità nell'ambito del programma clinico. Due analisi intermedie pianificate nel corso dello studio consentiranno di avere indicazioni precoci sull'efficacia di P140. I recenti approfondimenti sul meccanismo d'azione di P140 supportano la sua posizione di unica molecola non immunosoppressiva in sviluppo clinico nel settore.

Un nuovo potenziale standard di cura per chi soffre di LES. Mentre lo studio continua a progredire nel 2024, ulteriori dettagli sulle tempistiche dello studio, sul protocollo e sugli elementi chiave del disegno della sperimentazione clinica saranno comunicati a intervalli regolari. Simbec-Orion è un'organizzazione di ricerca a contratto con esperienza e servizio completo, con uffici nel Regno Unito, in Europa e negli Stati Uniti, specializzata in condizioni rare e orfane.

Simbec-Orion ha una precedente esperienza diretta nelle sperimentazioni sul Lupus, tra cui la conduzione dell'ultimo studio di Fase 3 di ImmuPharma, completato nel 2018, e più recentemente la conduzione dello studio di Farmacocinetica ("PK") di ImmuPharma, completato nel 2022. L'intero programma P140 è stato riesaminato nel 2021 e il Consiglio ha deciso che era necessario un approccio completamente diverso, non solo per avviare un nuovo studio di Fase 3 nel Lupus, ma anche per essere chiari sull'offerta e sul profilo del prodotto target. I tre pilastri della forza e della fiducia nel nuovo programma sono la dose, il design e il MOA.

Dose Dopo tre incontri di orientamento della FDA, ulteriori studi di farmacocinetica sull'uomo e sull'animale e la riconciliazione con l'efficacia dimostrata nei modelli animali, si è concluso che la dose precedente utilizzata negli studi clinici era troppo bassa. Il nuovo studio di Fase 3 includerà una dose fino a 15 volte superiore alla dose dello studio originale di 200 microgrammi. Disegno Il disegno dello studio pivotale di Fase 3 include un intervallo di dosi. Questo disegno è più veloce da completare rispetto a uno studio di Fase 2/3 adattato, pur incorporando tutti gli obiettivi chiave.