Inhibikase Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso un incontro pre-New Drug Application (pre-NDA), che si terrà nel gennaio 2024, per discutere i requisiti per l'approvazione di IkT-001Pro e per esaminare i dati che stabiliscono le dosi di IkT-001Pro bioequivalenti a 400 mg e 600 mg di imatinib mesilato. L'Azienda prevede di fornire un aggiornamento dopo l'incontro. Lo studio di bioequivalenza 501 ha valutato IkT-001Pro a quattro dosi singole ascendenti di 300, 400, 500 e 600 mg in 27 soggetti sani di età compresa tra i 18 e i 55 anni, seguito da una fase pivotale di confronto tra 600 mg di IkT-001Pro e 400 mg di imatinib mesilato in 31 volontari sani.

I profili farmacocinetici di imatinib somministrato da IkT-001Pro e da imatinib mesilato sono risultati simili a dosi equivalenti. L'imatinib mesilato è attualmente approvato per il trattamento della leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia e della leucemia linfoblastica acuta, degli adulti con malattia mielodisplastica o mieloproliferativa associata a mutazioni nel gene c-Kit e dei tumori dello stomaco che derivano da mutazioni nei geni c-Kit o PDGFR. Informazioni su IkT-001Pro: IkT-001Pro è una formulazione prodrug di imatinib mesilato ed è stato sviluppato per migliorare la sicurezza del primo inibitore della chinasi di Abelson (Abl) approvato dalla FDA, l'imatinib (commercializzato come Gleevec®?).

L'imatinib viene comunemente assunto per i tumori ematologici e gastrointestinali che derivano da mutazioni della chinasi Abl presenti nel midollo osseo o per i tumori gastrointestinali che derivano da mutazioni di c-Kit e/o PDGFRa/b nello stomaco; c-Kit, PDGFRa/b e Abelson sono tutti membri della famiglia di proteine tirosin-chinasi Abelson. IkT-001Pro ha il potenziale di essere un'alternativa più sicura per i pazienti e può migliorare il numero di pazienti che raggiungono e sostengono risposte citogenetiche importanti e/o complete nella CML in fase stabile e/o ridurre il tasso di ricaduta per questi pazienti. Negli studi preclinici, IkT-001Pro ha dimostrato di essere 3,4 volte più sicuro di imatinib nei primati non umani, riducendo i pesanti effetti collaterali gastrointestinali che si verificano dopo la somministrazione orale.

L'imatinib somministrato come IkT-001Pro ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per la CML in fase stabile nel settembre 2018.