Regeneron Pharmaceuticals, Inc. e Intellia Therapeutics, Inc. hanno annunciato una collaborazione di ricerca ampliata per sviluppare ulteriori terapie di editing genico in vivo basate su CRISPR, incentrate su malattie neurologiche e muscolari. Queste dichiarazioni riguardano, e questi rischi e incertezze includono, tra l'altro, la natura, la tempistica, il possibile successo e le applicazioni terapeutiche dei prodotti commercializzati o altrimenti commercializzati da Regeneron e/o dai suoi collaboratori o licenziatari (collettivamente, "Prodotti di Regeneron") e dei candidati prodotti in fase di sviluppo da parte di Regeneron e/o dei suoi collaboratori o licenziatari (collettivamente, "Prodotti di Regeneron") e dei programmi di ricerca e clinici attualmente in corso o pianificati, come i programmi di ricerca con Intellia Therapeutics Inc. per lo sviluppo di terapie di editing genico in vivo basate su CRISPR e incentrate su malattie neurologiche e muscolari, discusse nel presente comunicato stampa; il potenziale di annullamento o risoluzione di qualsiasi accordo di licenza, collaborazione o fornitura, compresi gli accordi di Regeneron con Sanofi e Bayer (o le rispettive società affiliate, nonché la collaborazione di Regeneron con Intellia discussa nel presente comunicato stampa; la misura in cui i risultati dei programmi di ricerca e sviluppo condotti da Regeneron e/o dai suoi collaboratori o licenziatari (compresi quelli condotti nell'ambito della collaborazione con Intellia di cui si parla in questo comunicato stampa) possano essere replicati in altri studi e/o portare all'avanzamento dei candidati di prodotto in studi clinici, applicazioni terapeutiche o approvazione normativa; il potenziale dell'utilizzo a fini terapeutici dei nuovi vettori e sistemi di consegna del virus adeno-associato (AAV) di Regeneron e dei sistemi proprietari Nme2 CRISPR/Cas9 (Nme2Cas9) di Intellia adattati per la consegna di vettori virali, come discusso in questo comunicato stampa; la probabilità, la tempistica e la portata della possibile approvazione normativa e del lancio commerciale dei Candidati Prodotto di Regeneron e delle nuove indicazioni per i Prodotti di Regeneron; l'incertezza dell'utilizzo, dell'accettazione da parte del mercato e del successo commerciale dei Prodotti di Regeneron e dei Prodotti C e candidati di Regeneron e l'impatto degli studi (sia condotti da Regeneron che da altri e sia obbligatori che volontari, compresi quelli discussi o citati nel presente comunicato stampa) su uno qualsiasi dei suddetti aspetti o su qualsiasi potenziale approvazione normativa dei Prodotti di Regeneron e dei Candidati di Prodotto di Regeneron; la capacità dei collaboratori di Regeneron, dei licenziatari, dei fornitori o di altre terze parti (a seconda dei casi) di eseguire la produzione, il riempimento, il confezionamento, l'etichettatura, la distribuzione e altre fasi relative ai Prodotti Candidati di Regeneron; i problemi di sicurezza derivanti dalla somministrazione dei Prodotti di Regeneron e dei Prodotti Candidati di Regeneron nei pazienti, comprese gravi complicazioni o effetti collaterali in relazione all'uso dei Prodotti di Regeneron e dei Prodotti Candidati di Regeneron negli studi clinici; le decisioni delle autorità governative regolamentari e amministrative che possono ritardare o limitare la capacità di Regeneron di continuare a sviluppare o commercializzare i Prodotti di Regeneron e i Candidati Prodotto di Regeneron; i continui obblighi normativi e la supervisione che impattano sui Prodotti, sui programmi di ricerca e clinici e sull'attività di Regeneron, compresi quelli relativi alla privacy dei pazienti; la disponibilità e l'entità del rimborso dei Prodotti di Regeneron da parte di terzi pagatori, compresi i programmi sanitari e assicurativi privati, le organizzazioni di manutenzione sanitaria, le società di gestione dei benefici farmaceutici e i programmi governativi come Medicare e Medicaid; le determinazioni di copertura e di rimborso da parte di tali pagatori e le nuove politiche e procedure adottate da tali pagatori; i farmaci e i candidati prodotti concorrenti che potrebbero essere superiori o più convenienti rispetto ai Prodotti di Regeneron e ai Candidati Prodotti di Regeneron; spese impreviste; i costi di sviluppo, produzione e vendita dei prodotti; la capacità di Regeneron di soddisfare le sue previsioni o indicazioni finanziarie e i cambiamenti delle ipotesi alla base di tali previsioni o indicazioni; l'impatto di focolai di salute pubblica, epidemie o pandemie (come la pandemia COVID-19) e i programmi di ricerca e clinici attualmente in corso o pianificati, come la pandemia COVID-19.