Intellia Therapeutics, Inc. e ReCode Therapeutics hanno annunciato una collaborazione strategica per sviluppare nuovi farmaci genomici per il trattamento della fibrosi cistica (FC). La FC è una malattia genetica causata da mutazioni nel gene CFTR, che porta all'accumulo di muco denso nei polmoni, nell'apparato digerente e in altri organi. La FC può provocare infezioni pericolose per la vita, insufficienza respiratoria e altre gravi complicazioni.

La collaborazione sfrutterà la piattaforma proprietaria di editing genico basata su CRISPR di Intellia, compresa la sua tecnologia di scrittura del DNA, e la piattaforma proprietaria di nanoparticelle lipidiche (LNP) Selective Organ Targeting (SORT) di ReCode, per correggere con precisione una o più mutazioni genetiche che causano la malattia della FC. Come parte dell'accordo, le aziende concentreranno gli sforzi iniziali di ricerca sugli approcci terapeutici che affrontano la FC per i pazienti che hanno a disposizione opzioni di trattamento limitate o nulle, con l'opportunità di espandere la portata della collaborazione nelle fasi successive. Intellia sarà responsabile della progettazione della strategia di editing e dei componenti di grado di ricerca per le terapie sperimentali.

ReCode guiderà il successivo sviluppo preclinico e clinico. ReCode guiderà anche la commercializzazione a livello mondiale di alcuni programmi derivanti dalla collaborazione. Intellia avrà diritto a ricevere pagamenti di milestone di sviluppo e commerciali prestabiliti, oltre a royalties sulle vendite potenziali.

Intellia può anche esercitare un'opzione per guidare la commercializzazione negli Stati Uniti per alcuni programmi. Questa collaborazione con ReCode mira a raggiungere questo obiettivo, lavorando insieme per accelerare lo sviluppo di terapie potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone affette da fibrosi cistica.