Intellia Therapeutics, Inc. ha annunciato che i risultati intermedi della parte di Fase 1 dello studio di Fase 1/2 di NTLA-2002 sono stati pubblicati online sul New England Journal of Medicine (NEJM). NTLA-2002 è una terapia sperimentale di editing genico in vivo basata su CRISPR, in fase di sviluppo come trattamento monodose per l'angioedema ereditario (HAE), una rara condizione genetica che porta ad attacchi di gonfiore potenzialmente pericolosi per la vita. Inoltre, l'azienda rimane sulla buona strada per avviare uno studio pivotale globale per NTLA-2002 nella seconda metà del 2024, in base al riscontro normativo.

Questo segna il secondo programma in vivo di Intellia basato su CRISPR ad avere i suoi dati clinici iniziali pubblicati sul New England Journal of medicine, a ulteriore sostegno dell'immenso impatto potenziale che la sua piattaforma proprietaria di editing genico potrebbe avere sul futuro della salute umana. I dati riportati hanno dimostrato che una singola dose di NTLA-2002 ha portato a una riduzione media del 95% del tasso di attacchi mensili di HAE in tutti i 10 pazienti della Fase 1. Lo studio di Fase 1/2 in corso di Intellia sta valutando la sicurezza e l'attività di NTLA-2002 negli adulti con angioedema ereditario (HAE) di Tipo I o di Tipo II.

I dati clinici provvisori della Fase 1 hanno mostrato una riduzione drastica del tasso di attacchi, oltre a riduzioni consistenti, profonde e durature dei livelli di callicreina. NTLA-2002 ha ricevuto cinque importanti designazioni normative, tra cui la Designazione di Farmaco Orfano e RMAT da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti, l'Innovation Passport da parte della Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito, la Designazione di Medicinali Prioritari (PRIME) da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali e la Designazione di Farmaco Orfano da parte della Commissione Europea. Queste dichiarazioni previsionali includono, ma non si limitano a: rischi legati al rapporto di Intellia con terzi, compresi i suoi licenzianti e licenziatari; rischi legati alla capacità dei suoi licenzianti di proteggere e mantenere la loro posizione di proprietà intellettuale; incertezze legate all'autorizzazione, all'avvio, all'arruolamento e alla conduzione di studi e altri requisiti di sviluppo per i suoi candidati prodotti, compreso NTLA-2002; il rischio che NTLA-2002 non venga sviluppato e commercializzato con successo; e il rischio che i risultati degli studi preclinici o clinici, come lo studio clinico di NTLA-2002, non siano predittivi di risultati futuri in relazione a studi futuri per lo stesso candidato prodotto o per altri candidati prodotti di Intellia.

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