Intellia Therapeutics, Inc. ha annunciato la somministrazione del primo paziente nello studio globale pivotal di Fase 3 MAGNITUDE di NTLA-2001. NTLA-2001 è una terapia sperimentale in vivo basata su CRISPR, progettata come trattamento a dose singola per inattivare il gene TTR e quindi impedire la produzione della proteina TTR per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR). Lo studio MAGNITUDE sta valutando l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2001 nei pazienti con amiloidosi ATTR con cardiomiopatia.

Lo studio clinico di Fase 3 MAGNITUDE è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2001 in circa 765 pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM). L'endpoint primario dello studio è un endpoint composito di mortalità ed eventi cardiovascolari (CV) correlati. I pazienti adulti con ATTR-CM ereditaria o di tipo selvaggio saranno randomizzati 2:1 a ricevere una singola infusione di 55 mg di NTLA-2001 o placebo.