Jazz Pharmaceuticals plc ha annunciato che il primo paziente è stato arruolato in uno studio clinico di fase 2 che valuta la sicurezza e l'efficacia di JZP150, una piccola molecola sperimentale first-in-class per il trattamento degli adulti con disturbo post-traumatico da stress (PTSD). JZP150 è un inibitore altamente selettivo dell'enzima FAAH (fatty acid amide hydrolase), progettato per affrontare la causa sottostante al PTSD (compromissione dell'estinzione della paura e del suo consolidamento), così come i sintomi associati dei pazienti (ansia, insonnia e incubi). JZP150 ha ottenuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il PTSD, sulla base della natura grave del disturbo. Secondo la FDA, questa designazione ha lo scopo di facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci che trattano condizioni gravi e hanno il potenziale per affrontare esigenze mediche insoddisfatte. Il PTSD è un disturbo psichiatrico che colpisce milioni di persone e i pazienti hanno spesso sintomi incontrollati che hanno un impatto sulla loro capacità di svolgere le attività della vita quotidiana e di funzionare socialmente.1,2 I farmaci attualmente approvati hanno un'efficacia limitata e nessuna cura è disponibile per questa condizione.3,4,5 Solo due antidepressivi hanno ricevuto l'approvazione dalla FDA per il trattamento dei sintomi del PTSD negli ultimi 20 anni.6,7,8 Nessuna terapia approvata ha come obiettivo la biologia sottostante che trasforma tali eventi ed esperienze traumatiche nella malattia mentale cronica del PTSD. Informazioni sullo studio di fase 2: Lo studio clinico multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, valuterà due dosi di JZP150, ed è condotto in 40 siti di studio negli Stati Uniti. Lo studio arruolerà 270 adulti di età compresa tra i 18 e i 70 anni con diagnosi di PTSD secondo i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali dell'American Psychiatric Association, quinta edizione (DSM-5). L'endpoint primario del trial misura i cambiamenti dei partecipanti dall'inizio dello studio alla fine del trattamento usando un punteggio della Clinician-Administered PTSD Scale (CAPS-5). La CAPS-5 è un'intervista clinica strutturata ed è considerata il gold standard per la diagnosi e la valutazione dei pazienti con PTSD. Comprende 30 item con i quali i medici possono fare diagnosi di PTSD e valutare la gravità dei sintomi e l'impatto sul funzionamento sociale e lavorativo.11 Lo studio ha diversi endpoint secondari, compresi i cambiamenti nei punteggi delle scale di gravità Clinical Global Impressions e Patient Global Impression dall'inizio dello studio alla fine del trattamento.