Johnson & Johnson ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato OPSYNVI®? - una combinazione monodose di macitentan, un antagonista del recettore dell'endotelina (ERA), e tadalafil, un inibitore della fosfodiesterasi 5 (PDE5) - per il trattamento cronico di adulti con ipertensione arteriosa polmonare e classe funzionale (FC) II-III dell'OMS. OPSYNVI®?

può essere utilizzato nei pazienti con PAH che non sono in trattamento o che stanno già assumendo un ERA, un inibitore della PDE5 o entrambi. OPSYNVI®? sarà utilizzato nei pazienti che attualmente sono trattati in concomitanza con dosi stabili di mac Pen Pen Pen Penmonary 10 mg e tadalafil 40 mg (20 mg x 2) in compresse separate.

La PAH è un disturbo dei vasi sanguigni raro, progressivo e pericoloso per la vita, caratterizzato dalla costrizione delle piccole arterie polmonari e da un'elevata pressione sanguigna nella circolazione polmonare, che alla fine porta all'insufficienza cardiaca destra. Si stima che ogni anno negli Stati Uniti vengano diagnosticati da 500 a 1.000 nuovi casi di PAH, classificando la malattia come una condizione rara. Le linee guida cliniche della Società Europea di Cardiologia (ESC)/Società Europea di Respirazione (ERS) del 2022 raccomandano una terapia iniziale combinata di un ERA e di un inibitore della PDE5 per i pazienti con PAH idiopatica, PAH ereditaria associata a farmaci o PAH associata a malattie del tessuto connettivo senza comorbidità cardiopolmonari a rischio basso o intermedio.

L'approvazione di OPSYNVI®? da parte della FDA si basa sui risultati dello studio pivotale di Fase 3 A DUE, in cui OPSYNVI®? ha dimostrato una maggiore riduzione della resistenza vascolare polmonare (PVR) dopo 16 settimane rispetto alla monoterapia con tadalafil o mac penan.OPSYNVI®?

ha un'avvertenza a rischio di tossicità embrio-fetale e richiede alle pazienti di sesso femminile di iscriversi al programma REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) dei prodotti contenenti macitentan. Con l'approvazione, Johnson & Johnson offre ora un portafoglio di farmaci per l'IPA che si rivolge a tutti e tre i percorsi fondamentali e raccomandati dalle linee guida: ossido nitrico, endotelina e prostaciclina. Per tutte le pazienti di sesso femminile, OPSYNVI®?

è disponibile solo attraverso un programma ristretto chiamato Strategia di Valutazione e Mitigazione dei Rischi dei Prodotti Contenenti Macitentan (REMS). I rischi e le incertezze includono, ma non si limitano a: sfide e incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo del prodotto, compresa l'incertezza del successo clinico e dell'ottenimento delle approvazioni normative; incertezza del successo commerciale; concorrenza, compresi i progressi tecnologici, i nuovi prodotti e i brevetti ottenuti dai concorrenti; sfide ai concorrenti; sfide per migliorare il rischio di ipertensione arteriosa polmonare; profilo di sicurezza e profilo di sicurezza.