Kiora Pharmaceuticals ha presentato i risultati preliminari di uno studio clinico in corso che dimostra che il suo farmaco sperimentale, KIO-301, ha il potenziale di ripristinare la percezione della luce nei pazienti ciechi o che vivono con una visione estremamente ridotta a causa della retinite pigmentosa. KIO-301 è una piccola molecola fotosensibile progettata per riattivare la funzione visiva dell'occhio in risposta alla luce. I risultati sono stati presentati al meeting annuale dell'Associazione per la Ricerca sulla Visione e l'Oftalmologia (ARVO) a New Orleans.

Sono state riportate le misure quantitative e qualitative dei primi pazienti dello studio. Il caso di studio in evidenza presentato è quello di un paziente che non aveva percezione della luce e che ha ricevuto un'iniezione a bassa dose di KIO-301 in un occhio. Sono state riportate le seguenti osservazioni: Miglioramento riferito dal paziente nella capacità di percepire un contrasto tra luce e buio ai giorni sette, 14 e 29.

Miglioramento nell'identificazione degli oggetti. Impatto positivo nella visione funzionale complessiva, in relazione all'uso della vista nelle attività quotidiane. Miglioramento sostanziale della qualità di vita, misurata dal questionario funzionale visivo del National Eye Institute.

C'è stato un aumento di sei punti (un aumento da due a quattro punti è considerato clinicamente significativo). I dati di imaging, utilizzando la risonanza magnetica funzionale, hanno mostrato un aumento significativo dell'attività nelle aree cerebrali (regione striata V1 della corteccia visiva) nei giorni tre e 15 dopo l'iniezione rispetto al basale. La dose iniziale è stata sicura e ben tollerata al giorno 29, senza eventi avversi segnalati nel corso dello studio.

La durata dell'effetto è coerente con i dati farmacocinetici preclinici. La retinite pigmentosa è un gruppo di malattie rare ed ereditarie che comportano la rottura e la perdita delle cellule dei fotorecettori nella retina, il tessuto che percepisce la luce e che riveste la parte posteriore dell'occhio. Questa malattia progressiva di solito si presenta inizialmente con difficoltà di visione notturna e perdita della visione laterale (periferica), fino alla visione a tunnel e, infine, alla cecità completa.

La sperimentazione, chiamata studio ABACUS, è uno studio clinico di Fase 1b in aperto, a dose singola ascendente, per le persone affette da retinite pigmentosa. Lo studio prevede l'arruolamento di sei pazienti e la valutazione di 12 occhi, dopo un monitoraggio di 29 giorni. La prima coorte di tre pazienti comprende persone con percezione della luce assente o scarsa a causa della progressione della RP.

La seconda coorte comprende tre pazienti in grado di rilevare il movimento della mano e di contare le dita. Gli endpoint primari sono la sicurezza e la tollerabilità, con endpoint secondari di efficacia che comprendono l'identificazione degli oggetti e la valutazione del contrasto, la navigazione, la fMRI e altre valutazioni oftalmiche e della qualità di vita. Questo studio viene condotto in più siti ad Adelaide, nell'Australia Meridionale, tra cui il Royal Adelaide Hospital.

KIO-301 è una piccola molecola sensibile alla luce visibile che agisce come un aphotoswitch reversibile, specificamente progettato per ripristinare la capacità degli occhi di percepire e interpretare la luce nei pazienti ipovedenti. KIO-301 entra selettivamente nelle cellule gangliari retiniche (quelle a valle dei bastoncelli e dei coni degenerati) e le trasforma in cellule che percepiscono la luce, in grado di segnalare al cervello la presenza o l'assenza di luce visibile.