Il 19 maggio 2023, Krystal Biotech, un cliente di Berkshire Sterile Manufacturing (BSM), ha ricevuto l'approvazione della FDA per VYJUVEK, la prima terapia genica topica mai approvata per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica (DEB) nei bambini e negli adulti a partire da sei mesi di età. BSM fornisce un gel eccipiente, un componente chiave di questa terapia nuova e innovativa. VYJUVEK è il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per la DEB ed è progettato per affrontare la causa genetica sottostante della malattia.

Berkshire Sterile Manufacturing produce un gel eccipiente che costituisce un componente del prodotto, che viene applicato topicamente sulle ferite aperte della pelle. La DEB è una condizione cutanea rara e dolorosa, che si presenta come una pelle estremamente fragile che si vescica e si lacera con piccoli attriti o traumi, come lo sfregamento o il graffio. È causata da mutazioni nel gene COL7A1, con conseguente mancanza di collagene di tipo VII funzionale, che interrompe la formazione di fibrille di ancoraggio nella pelle e impedisce l'adesione dell'epidermide al derma.

La condizione è spesso ereditata o il risultato di una mutazione genetica e si presenta in età infantile. Meno di un bambino su 20.000 ne è affetto e questi pazienti sono spesso chiamati "bambini farfalla", perché la loro pelle è fragile come le ali di una farfalla. Nei casi più gravi, i pazienti si ricoprono di piaghe dolorose che difficilmente guariscono da sole e possono portare alla perdita della vista, alla deturpazione e ad altre complicazioni mediche gravi e talvolta fatali.