Kymera Therapeutics, Inc. ha annunciato i suoi obiettivi di ricerca e sviluppo e le tappe fondamentali per il 2022. Obiettivi della pipeline per il 2022: Kymera sta scoprendo e sviluppando nuove terapie a base di piccole molecole progettate per degradare selettivamente le proteine che causano malattie sfruttando il sistema naturale di degradazione delle proteine del corpo, con un focus iniziale sulle malattie immuno-infiammatorie e sull'oncologia. Programma MDM2 Degrader: All'ultimo mese R&D Day, Kymera ha annunciato il suo nuovo programma di sviluppo e il suo candidato di sviluppo, KT-253, un potente e selettivo degradatore di MDM2 con il potenziale per essere un miglior stabilizzatore di P53. La degradazione di MDM2, piuttosto che l'inibizione, ha la capacità di bloccare il ciclo di feedback che up-regola la produzione di MDM2 e così facendo spinge più efficacemente le cellule tumorali ad una rapida apoptosi. KT-253 inibisce la crescita delle cellule tumorali con una potenza picomolare che è più di 200 volte maggiore degli inibitori di piccole molecole MDM2 clinicamente attivi. Questo porta a una regressione tumorale sostenuta in vivo in modelli di leucemia dopo una sola dose. Poiché p53 wild-type è presente in >50% dei tumori, KT-253 rappresenta un altro programma con un ampio potenziale di franchising nei tumori liquidi e solidi. Kymera si concentra su indicazioni con sensibilità specifica a questo meccanismo d'azione, come AML, linfomi, melanoma uveale e altri attraverso una strategia mirata di biomarcatori. Pietre miliari previste per il 2022: Presentare ulteriori dati preclinici che delineano la strategia dei biomarcatori e nuove indicazioni per KT-253. Deposito IND per KT-253. Scoperta e piattaforma: Kymera sta anche portando avanti attivamente un'ampia pipeline di programmi preclinici per un'ampia varietà di malattie, sia internamente che in collaborazione con i partner esistenti Vertex Pharmaceuticals e Sanofi. I programmi interni continuano ad essere focalizzati su nodi non drogati o inadeguatamente drogati all'interno di percorsi altamente validati. Kymera è impegnata a drogare tutte le classi di bersagli di alto valore nelle cellule umane in modo tecnologicamente neutro e indipendente dalla malattia, con particolare attenzione all'utilizzo di E3 ligasi e degradatori di collanti molecolari selettivi o limitati ai tessuti, laddove necessario per ottenere la migliore risposta clinica. Chiave 2022 Obiettivi: Nominare il primo candidato allo sviluppo utilizzando una ligasi E3 limitata ai tessuti. Continuare l'espansione della pipeline facendo avanzare i programmi di scoperta in fase iniziale verso studi di abilitazione IND. Espandere ulteriormente le capacità della piattaforma Kymeras Pegasus per identificare l'accoppiamento ottimale di obiettivi proteici che causano malattie con le E3 ligasi per generare nuovi candidati di prodotti degradanti. Sfruttare il Kymeras E3 Ligase Whole-Body Atlas di oltre 600 E3 ligasi uniche per identificare E3 ligasi precedentemente non legate, compresi i tessuti limitati o selettivi, così come nuovi degradatori di piccole molecole di colla molecolare per sbloccare nuove opportunità in ampie applicazioni terapeutiche. 2022 Obiettivi aziendali: La missione di Kymeras è di scoprire, sviluppare e commercializzare le terapie trasformative mentre conduce l'evoluzione della degradazione mirata della proteina. L'obiettivo di Companys è di diventare un'azienda biofarmaceutica completamente integrata con una conduttura delle medicine novelle che designano le proteine causanti la malattia che erano precedentemente intrattabili. Nel 2022, Kymera prevede di continuare a crescere e rafforzare le sue capacità organizzative al fine di realizzare il potenziale di inventare una nuova classe di farmaci di degradazione delle proteine per i pazienti. Obiettivi chiave: Continuare a promuovere la cultura aziendale di trasparenza, inclusione, comunicazione, problem solving e innovazione. Scalare l'organizzazione con una crescita continua nelle aree funzionali chiave, tra cui lo sviluppo clinico, la produzione, la scoperta di farmaci, lo sviluppo preclinico e le funzioni G&A per sostenere la crescita di Kymeras. Continuare ad avanzare le collaborazioni esistenti, o eseguire ulteriori partnership strategiche che possono contribuire capacità complementari in aree di malattia sia all'interno che all'esterno delle aree principali di Kymeras di messa a fuoco terapeutica per estendere ulteriormente l'impatto potenziale delle terapie degrader proteiche a ancora più pazienti e malattie.