Lantern Pharma Inc. ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration ha concesso sia la designazione di malattia pediatrica rara che la designazione di farmaco orfano per il candidato farmaco della società LP-184 per il trattamento dei pazienti pediatrici con ATRT. LP-184 viene perseguito come potenziale nuova terapia in una gamma di tumori solidi geneticamente definiti, tra cui il cancro al pancreas, GBM e ATRT. Il National Cancer Institute (NCI) classifica gli ATRT come tumori di grado IV, il che significa che sono maligni, aggressivi e a rapida crescita. Gli ATRT sono tumori maligni infantili molto aggressivi del sistema nervoso centrale. La causa genetica sottostante sono mutazioni bi-alleliche inattivanti in SMARCB1 (chiamato anche INI1) o in SMARCA4. Quasi il 90% delle ATRT pediatriche sono causate da cambiamenti nel gene noto come SMARCB1. La FDA concede la designazione di malattia pediatrica rara per malattie gravi e pericolose per la vita che colpiscono principalmente i bambini di 18 anni o più giovani e meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Il programma Voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare ha lo scopo di affrontare le sfide che le aziende farmaceutiche affrontano quando sviluppano trattamenti per queste popolazioni di pazienti uniche. Nell'ambito di questo programma, le aziende hanno diritto a ricevere un voucher di revisione prioritaria in seguito all'approvazione di un prodotto con designazione di malattia pediatrica rara se la domanda di commercializzazione presentata per il prodotto soddisfa determinate condizioni, tra cui l'approvazione prima del 30 settembre 2026, a meno che non venga modificata dalla legislazione. Se emesso, uno sponsor può riscattare un buono di revisione prioritaria per la revisione prioritaria di una successiva domanda di commercializzazione per un candidato prodotto diverso, oppure il buono di revisione prioritaria potrebbe essere venduto o trasferito a un altro sponsor. La designazione di farmaco orfano è concessa dal FDA Office of Orphan Products Development a trattamenti sperimentali destinati al trattamento di malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Il programma è stato sviluppato per incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare, e i benefici includono crediti d'imposta e rinunce alle tasse di applicazione progettati per compensare alcuni costi di sviluppo, così come l'ammissibilità per l'esclusività di mercato per sette anni dopo l'approvazione. LP-184 è in fase di sviluppo per molteplici indicazioni oncologiche mirate. Lantern Pharma intende far progredire ulteriormente LP-184 come una nuova, potente opzione di trattamento in sottoinsiemi geneticamente definiti di popolazioni di pazienti in aree di alto bisogno clinico insoddisfatto, compresi i tumori del pancreas, GBM, e altri tumori che sono carenti di riparazione dei danni al DNA. La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha precedentemente concesso a LP-184 la designazione di farmaco orfano per il trattamento del cancro al pancreas e per il trattamento del glioma maligno, compreso il GBM.