Lumos Pharma, Inc.  ha annunciato piani per condurre analisi intermedie dei suoi studi OraGrowtH210 e OraGrowtH212 e ha fornito un aggiornamento sulle attività cliniche e una guida finanziaria per il 2022. Studio di fase 2 OraGrowtH210 di LUM-201 orale in PGHD – Si avvicina al 50% di arruolamento, sono previste analisi intermedie. L'azienda si sta avvicinando alla pietra miliare del 50% di arruolamento per lo studio OraGrowtH210, e di conseguenza l'azienda prevede di riportare i dati top line di un'analisi intermedia entro la fine del 2022. L'analisi ad interim valuterà la sicurezza e la velocità di altezza annualizzata a tre livelli di dose di LUM-201 contro una dose standard di ormone della crescita umano ricombinante iniettabile (rhGH) in 40 soggetti a sei mesi di terapia. Lo studio di fase 2 OraGrowtH210 è uno studio globale multi-sito che valuta LUM-201 somministrato per via orale a tre livelli di dose (0,8, 1,6, 3,2 mg/kg/giorno) contro una dose standard di rhGH iniettabile in circa 80 soggetti con diagnosi di PGHD idiopatica, che è meno grave della PGHD organica, quando completamente arruolati. L'obiettivo di questo studio è identificare la dose ottimale di LUM-201 da usare in uno studio di registrazione di Fase 3, basato sulla velocità di altezza annualizzata da un set di dati di 6 mesi, e confermare prospetticamente la convalida preliminare della strategia Predictive Enrichment Marker (PEM). A causa del conflitto in corso tra Ucraina e Russia e la conseguente incertezza nella regione, l'azienda non è in grado di arruolare pazienti in Ucraina e tutti i siti clinici sia in Ucraina che in Russia sono sospesi fino a nuovo avviso. Nessun paziente è stato randomizzato al trattamento nello studio clinico in nessuno dei nove siti in Ucraina e Russia. Data l'incoraggiante traiettoria di screening e arruolamento in altri siti clinici, l'azienda continua ad anticipare i dati di esito primario a 6 mesi su tutti gli 80 soggetti nella seconda metà del 2023. Il conflitto in corso potrebbe tuttavia avere un impatto negativo sugli affari in futuro e rimane troppo presto per valutare i potenziali effetti di questa crisi. Studio OraGrowtH212 per valutare la PK/PD e la pulsatilità di LUM-201 orale in PGHD – Analisi ad interim pianificata. Lo studio OraGrowtH212 continua ad arruolarsi, con un'analisi ad interim per valutare la sicurezza e i dati sulla pulsatilità previsti per la fine del 2022. L'iscrizione allo studio si sta avvicinando al numero minimo di 10 pazienti per l'analisi ad interim. Lo studio OraGrowtH212 è uno studio a sito singolo, in aperto, che valuta gli effetti farmacocinetici (PK) e farmacodinamici (PD) di LUM-201 in un massimo di 24 pazienti PGHD a due livelli di dose, 1,6 e 3,2 mg/kg/giorno. L'obiettivo dello studio OraGrowtH212 è di confermare i dati clinici precedenti che dimostrano il rilascio pulsatile amplificato dell'ormone della crescita endogeno unico di LUM-201 e il potenziale di questo meccanismo d'azione per contribuire all'efficacia nella PGHD. L'endpoint primario è costituito da sei mesi di dati PK/PD e di velocità in altezza, con un totale di 12 mesi di dati di velocità in altezza da acquisire. Studio Switch, OraGrowtH213 Trial, in PGHD – Iniziato. L'azienda ha iniziato OraGrowtH213 Trial, uno studio in aperto, multicentrico, di Fase 2 che valuta gli effetti sulla crescita e la sicurezza di LUM-201 somministrato per via orale dopo 12 mesi di rhGH iniettabile quotidianamente in un massimo di 20 soggetti PGHD che hanno completato OraGrowtH210 Trial. Ai soggetti verrà somministrato LUM-201 a un livello di dose di 3,2 mg/kg/giorno per un massimo di 12 mesi.