Moleculin Biotech, Inc. ha annunciato il completamento della riunione di fine fase 2 (EOP2) con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il suo studio clinico di Fase 1B/2 che valuta l'Annamicina in combinazione con la Citarabina (nota anche come "Ara-C" e per la quale la combinazione di Annamicina e Ara-C è indicata come AnnAraC) per il trattamento di soggetti affetti da AML sia come terapia di prima linea che per soggetti refrattari o recidivi dopo la terapia di induzione (MB-106). L'Azienda prevede di riferire i risultati della riunione EOP2 al ricevimento dei verbali ufficiali da parte dell'FDA, previsti per la fine del terzo trimestre 2024. La riunione EOP2 è stata supportata dai risultati del trattamento di seconda linea dello studio clinico MB-106 in corso dell'Azienda.

Come recentemente comunicato il 14 giugno 2024, sono stati arruolati un totale di 22 soggetti (popolazione Intent-to-Treat, ITT), 20 dei quali (Linee 1-7) hanno completato le valutazioni di efficacia con 9 soggetti (45%) che hanno raggiunto una remissione completa composita (CRc o CR/CRi), composta da 8 (40%) soggetti con remissione completa (CR) e un soggetto con remissione completa con recupero incompleto della conta ematica periferica (CRi), in seguito al trattamento con AnnAraC. I risultati di efficacia per altri 2 soggetti (arruolati e trattati) sono in attesa. Dei 10 soggetti ITT a cui è stato somministrato AnnAraC in seconda linea, 5 hanno raggiunto una CR (50%) e 6 una CRc (60%).

Dei 13 soggetti della popolazione valutabile ITT in trattamento di prima o seconda linea, 7 hanno ottenuto una CR (54%) e 8 una CRc (62%). Il mDOR per i 9 soggetti che hanno ottenuto una CRc è di circa 7 mesi e in salita. Annamycin ha attualmente lo status Fast Track e la designazione di farmaco orfano da parte della Food & Drug Administration degli Stati Uniti per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria, oltre alla designazione di farmaco orfano per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli.

Inoltre, Annamycin ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).