Moleculin Biotech, Inc. ha annunciato la presentazione di dati intermedi positivi per Annamycin, provenienti dal programma di sviluppo clinico della leucemia mieloide acuta (AML) in corso. Come annunciato in precedenza, l'Azienda ospiterà una Giornata clinica AML virtuale, il 7 maggio 2024, alle ore 11:00 AM ET per discutere questi risultati. L'Azienda sta attualmente conducendo il suo studio clinico di Fase 1B/2 che valuta l'Annamicina in combinazione con la Citarabina (nota anche come "Ara-C" e per la quale la combinazione di Annamicina e Ara-C è indicata come AnnAraC) per il trattamento di soggetti con AML come terapia di prima linea e per soggetti refrattari o recidivi dopo la terapia di induzione (MB-106).

Nel corso del 2023, Moleculin ha avviato il trial clinico MB-106 con AnnAraC per il trattamento dell'AML in uno studio "all-comers", accettando i soggetti senza tener conto del numero di terapie precedenti nella parte di Fase 1, con un limite di due terapie precedenti nella parte di Fase 2. Per lo studio clinico MB-106 sono stati attivati nove siti clinici in Polonia e in Italia. Ad oggi, 20 soggetti sono stati arruolati nello studio completo di Fase 1B/2 di MB-106.

La durata mediana della remissione (DoR) è di 4,9 mesi e in salita. La DoR è definita come il tempo trascorso dall'inizio del trattamento al momento della ricaduta della malattia o del decesso. Alla fine di gennaio 2024, l'Azienda ha completato il reclutamento del numero desiderato di soggetti di seconda linea e ha iniziato la preparazione di un incontro di fine fase 2 (EoP2) con la FDA.

Inoltre, Moleculin ha ampliato il protocollo dello studio MB-106 per includere soggetti di 1a linea, al fine di fornire dati che consentano la progettazione di un potenziale studio di conferma di Fase 3 post-approvazione per l'indicazione aggiunta di soggetti di 1a linea; tuttavia, l'Azienda non prevede che l'aggiunta di questa coorte ritardi l'incontro EoP2. Lo studio ha reclutato finora tre soggetti di prima linea, due dei quali hanno ottenuto una reazione positiva. L'attuale percorso pianificato da Moleculin per l'indicazione iniziale di approvazione NDA dell'Annamicina in combinazione con la Citarabina per il trattamento della LAM è come terapia di seconda linea.

Pertanto, l'attenzione si concentra principalmente sull'ottenimento di un percorso di approvazione accelerato per il trattamento di soggetti di seconda linea (soggetti recidivati o refrattari a una terapia AML di prima linea, indipendentemente dal fatto che il soggetto sia stato ritenuto "idoneo" o "non idoneo" alla chemioterapia intensiva). Moleculin continua a reclutare soggetti di prima linea in MB-106, per fornire dati per un eventuale futuro studio clinico confermativo di Fase 3 in pazienti di prima linea. Di seguito è riportata una tabella riassuntiva dei risultati preliminari di MB-106.

Questi soggetti avevano 0-6 terapie precedenti. I dati preliminari di MB-106 dimostrano un tasso di CRc del 45% e un tasso di remissione globale (ORR) del 55% per tutti i soggetti, indipendentemente dal numero di trattamenti precedenti (N=20). Segmentando la popolazione di soggetti MB-106 per le terapie di prima linea (N=3) e, soprattutto, di seconda linea (N=10) nello studio, si ottiene un tasso di CRc del 67% e del 60% e un ORR del 67% e del 70%, entrambi rispettivamente.

La durata mediana di MB-106 è di 4,9 mesi e sale con un decesso (sospettato di essere legato alla polmonite) e una ricaduta a oggi su 9 CRc. Il primo soggetto con una CRc (e che non ha ancora avuto una ricaduta) è stato trattato nel febbraio 2023. La durata delle CR è confermata da aspirazioni ripetute del midollo osseo (BMA).

L'età mediana di tutti i soggetti reclutati è di 69 anni, con un range da 19 a 78 anni. La durata mediana sarà aggiornata man mano che i dati dello studio matureranno. Questa sperimentazione può arruolare fino a 28 soggetti, tuttavia, avendo già reclutato il numero desiderato di soggetti di seconda linea per sostenere un incontro EoP2 con la FDA, l'Azienda può decidere di completare questa sperimentazione con meno di 28 soggetti.

La sperimentazione continua il reclutamento per il trattamento come terapia di prima linea e di terza linea. Poiché Moleculin intende posizionare AnnAraC per l'approvazione iniziale come terapia di seconda linea, l'Azienda ritiene che i dati più importanti di questo studio siano i risultati nei soggetti di seconda linea (esclusi i soggetti di prima linea o di terza linea e oltre). Tutti i dati di MB-106 sono intermedi, preliminari e soggetti a modifiche fino alla pubblicazione del rapporto della sperimentazione clinica.

Pietre miliari previste per il programma di sviluppo di Annamicina AML: H1 2024: Completare lo studio clinico MB-106 di Fase 1B/2. H1 2024: Riunione di fine fase 2 di MB-106 con la FDA. H1 2025: Iniziare la sperimentazione pivotale.

H2 2026: concludere la sperimentazione pivotale. 2027: Potenziale presentazione della NDA.