Moleculin Biotech, Inc. ha fornito un aggiornamento preliminare sulla recente attività clinica e sulle tappe previste a breve termine per il suo programma principale MB-106 per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), a seguito del deposito dell'anno fiscale 2023 presso la Securities and Exchange Commission. Nel corso del 2023, Moleculin ha avviato il suo studio clinico MB-106 con AnnAraC per il trattamento della LMA in uno studio "all-comers", accettando i soggetti senza tener conto del numero di terapie precedenti nella parte di Fase 1, con un limite di due terapie precedenti nella parte di Fase 2. Nove siti clinici in Polonia e in Italia sono stati attivati per l'MB-106.

Ad oggi, 20 soggetti sono stati arruolati nello studio completo di Fase 1B/2 di MB106, con due soggetti non ancora valutabili. Alla fine di gennaio 2024, l'Azienda ha completato il reclutamento del numero desiderato di soggetti di seconda linea e ha iniziato la preparazione di un incontro di fine fase 2 (EoP2) con la FDA. Inoltre, Moleculin ha ampliato il protocollo dello studio MB-106 per includere soggetti di 1a linea, al fine di fornire dati che consentano la progettazione di un potenziale studio di conferma di Fase 3 post-approvazione; tuttavia, non ci aspettiamo che l'aggiunta di questa coorte ritardi l'incontro EoP2.

Lo studio ha reclutato tre soggetti di prima linea fino ad oggi, di cui uno in fase CR e uno non ancora valutabile. L'attuale percorso previsto da Moleculin per l'approvazione dell'Annamicina in combinazione con la Citarabina per il trattamento della LAM è come terapia di seconda linea. Pertanto, l'attenzione si concentra principalmente sull'ottenimento di un percorso di approvazione accelerato per il trattamento di soggetti di seconda linea (soggetti recidivati o refrattari a una terapia di prima linea per la LAM, indipendentemente dal fatto che il soggetto sia stato ritenuto "idoneo" o "non idoneo").

Moleculin ha iniziato a reclutare soggetti di 1a linea in questo studio per fornire dati per un eventuale futuro studio clinico di Fase 3 di conferma in pazienti di 1a linea. Di seguito è riportata una tabella riassuntiva dei risultati preliminari di MB-106, che sono soggetti a modifiche. Il totale delle risposte positive in entrambe le fasi fino ad oggi in MB-106 rappresenta un tasso di risposta completa composita (CRc) del 39% in tutti i soggetti attualmente valutabili, con intenzione di trattamento (n= 18), con due soggetti aggiuntivi reclutati non ancora valutabili.

Questi soggetti avevano 0-6 terapie precedenti. Si tratta di un tasso di CR del 33% e di CRi del 6%. I dati sulla durata sono in via di sviluppo, con una CRc che ha avuto una ricaduta fino ad oggi.

Il primo soggetto con CR è stato trattato nel febbraio 2023 e rimane duraturo dopo oltre un anno e continua a essere in remissione. La durata delle CR è confermata da aspirazioni ripetute del midollo osseo (BMA). L'età mediana di tutti i soggetti reclutati è di 69 anni, con un range da 19 a 78 anni.

La durata mediana sarà stabilita man mano che i dati dello studio matureranno. Questa sperimentazione può arruolare fino a 28 soggetti, tuttavia, avendo già reclutato il numero desiderato di soggetti di seconda linea per sostenere un incontro EoP2 con la FDA, l'Azienda può decidere di completare questa sperimentazione con meno di 28 soggetti. La sperimentazione continua il reclutamento per il trattamento come terapia di prima linea e di terza linea.

Poiché Moleculin intende posizionare AnnAraC per l'approvazione come terapia di seconda linea, l'Azienda ritiene che i dati più importanti di questo studio siano i risultati nei soggetti di seconda linea (esclusi i soggetti di prima linea o di terza linea e oltre). Se stratificato per questa popolazione (n=10), il tasso di CRc è del 60%, composto da un tasso di CR del 50% e da un CRi del 10%.