Moleculin Biotech, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento nella parte di Fase 2 dello studio clinico statunitense di Fase 1B/2 che valuta l'Annamicina per il trattamento delle metastasi polmonari del sarcoma dei tessuti molli (MB107). I soggetti che avevano una malattia stabile al momento dell'interruzione dello studio continueranno ad essere seguiti per la risposta libera da progressione e la sopravvivenza globale. L'Azienda prevede di presentare una revisione più approfondita dei dati topline sulla sopravvivenza libera da progressione, sulla risposta libera da progressione, sulla sopravvivenza globale e su altri dati di questo studio prima della fine dell'anno.

Inoltre, l'Azienda prevede di riferire questi e altri dati, come precedentemente annunciato, nella presentazione del poster dell'Azienda e nelle riunioni correlate, in occasione del meeting annuale CTOS (Connective Tissue Oncology Society) del 2023, che si terrà dall'1 al 4 novembre 2023 a Dublino, Irlanda. Annamycin ha attualmente lo status Fast Track e la designazione di farmaco orfano da parte della Food and Drug Administration statunitense per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli, oltre alla designazione di farmaco orfano per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria. Per maggiori informazioni sullo studio clinico statunitense di Fase 1B/2 che valuta l'Annamicina per il trattamento delle metastasi polmonari del sarcoma dei tessuti molli (MB107), visitare il sito clinicaltrials.gov e il riferimento identificato NCT04887298.

Nella Fase 2, l'Annamicina è stata somministrata come infusione endovenosa (IV) di 2 ore il giorno 1, seguita da 20 giorni di riposo (1 ciclo = 21 giorni). I soggetti si recano presso il sito di studio ogni 21 giorni (±3 giorni), durante i quali viene eseguito il monitoraggio della sicurezza (compresi gli eventi avversi), l'esame fisico, le valutazioni di laboratorio (chimica clinica, emocromo completo), i segni vitali, le misurazioni del peso, lo stato di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) e gli elettrocardiogrammi (ECG).

e poi un'infusione endovenosa del farmaco in studio. La funzione cardiaca viene seguita mediante ecocardiogramma (ECHO) allo screening, al termine dei primi due cicli e successivamente ad ogni ciclo, alla visita di fine trattamento e, se possibile, durante il follow-up a 6 mesi (±1 mese) e a 1 anno (±1 mese) dopo la sospensione del farmaco in studio. Finché lo sperimentatore ritiene che i benefici del trattamento con Annamicina continuino a superare i rischi, il trattamento continuerà ogni 21 giorni fino a quando non si osserverà una progressione del tumore o si verificherà una tossicità inaccettabile.

La risposta tumorale viene monitorata ogni 6 settimane (±1 settimana) a partire dal 1° giorno del Ciclo 1 durante il trattamento, alla visita di fine trattamento e poi ogni 3 mesi (±1 mese) fino alla progressione della malattia, utilizzando i criteri RECIST 1.1. I soggetti che abbandonano lo studio dopo aver ottenuto una risposta massima e che non iniziano un'altra terapia saranno seguiti ogni 3 mesi (±1 mese) per la sopravvivenza libera da progressione (PFS). Se un soggetto riceve un'ulteriore terapia dopo aver interrotto lo studio, sarà seguito solo per la sopravvivenza globale (OS) e, se possibile, saranno condotte scansioni ECHO di follow-up a 6 mesi (±1 mese) e a 1 anno (±1 mese) dopo l'interruzione del farmaco di studio.

L'annamicina è un'antraciclina di nuova generazione dell'Azienda, che ha dimostrato nei modelli animali di accumularsi nei polmoni fino a 30 volte il livello della doxorubicina. È importante notare che Annamicina ha anche dimostrato l'assenza di cardiotossicità in molteplici studi clinici umani in fase iniziale, compresi quelli in corso per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e delle metastasi polmonari STS. Per questo motivo, anche se saranno necessari ulteriori dati, l'Azienda ritiene che l'Annamicina non debba affrontare le stesse limitazioni d'uso imposte alla doxorubicina, una delle antracicline più comuni attualmente approvate.

Annamycin è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento di AML e metastasi polmonari STS e l'Azienda ritiene che il farmaco possa avere il potenziale per trattare altre indicazioni.