Moleculin Biotech, Inc. ha annunciato i seguenti risultati principali dello studio clinico europeo di Fase 1 MB-105, che valuta la sicurezza e l'efficacia di Annamicina come agente singolo per il trattamento di adulti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivata o refrattaria. I risultati finali dell'MB-105 sono in linea con il profilo di sicurezza generale di Annamycin e con le osservazioni fatte negli studi clinici precedentemente completati e in corso che hanno valutato Annamycin. Inoltre, nell'ultima coorte in cui tutti i soggetti avevano almeno 60 anni di età, Annamycin ha dimostrato un tasso di risposta globale (ORR) dell'80%.

I risultati principali di MB-105, uno studio clinico in aperto a braccio singolo condotto in Europa, hanno mostrato una CRi (risposta completa con recupero incompleto della conta del sangue periferico) e tre PR (risposta parziale) per un tasso di risposta complessiva (ORR) dell'80% nell'ultima coorte. In questa coorte, l'età al momento del trattamento dei 5 soggetti era di 62-73 anni. Il soggetto che ha ottenuto la CRi aveva 65 anni al momento del trattamento.

Ai fini di questo studio clinico, una CR significa che i blasti del midollo osseo del soggetto si sono ridotti al 5% o meno (con CRi si intende una CR in cui c'è stato un recupero incompleto della conta dei globuli bianchi e/o delle piastrine), e una PR significa che i blasti del midollo osseo del soggetto si sono ridotti del 50% e hanno portato a una conta dei blasti del 25% o meno. 20 soggetti sono stati arruolati nello studio con un'età compresa tra 24 e 76 anni, con un'età mediana di 64,5 anni. Il numero mediano di terapie precedenti per tutti i soggetti era di 4 (range 1-18). Dei 20 soggetti arruolati, 17 hanno ricevuto tutti i 3 giorni consecutivi di dosaggio previsti dal protocollo.

PR (3) e CRi (1) sono state rilevate in 4 (80%) dei 5 soggetti dosati secondo il protocollo nell'ultima coorte (240 mg/m2). Nelle coorti precedenti che hanno ricevuto dosi inferiori, 2 soggetti (1 a 120 mg/m2 e 1 a 180 mg/m2), pur essendo qualificati per ricevere un secondo ciclo (hanno mostrato una diminuzione del =50% dei blasti midollari e blasti midollari < 25%), non hanno soddisfatto ciò che il protocollo definiva come PR in quel momento. Secondo il protocollo di allora, per ottenere una PR, questi soggetti dovevano avere una normalizzazione dell'emocromo/dei valori ematologici, oltre alla riduzione dei blasti del midollo osseo, per qualificarsi come PR, cosa che non si è verificata. La versione finale del protocollo richiedeva solo una riduzione >50% dei blasti midollari per qualificarsi come PR.

Nonostante questi soggetti si siano qualificati per ricevere un secondo ciclo di trattamento, i due soggetti sono stati registrati come aventi una migliore risposta globale di "fallimento del trattamento", in quanto non corrispondevano alla definizione di PR, come definito dal protocollo in quel momento. Tutti i soggetti sono stati inclusi nella valutazione della cardiotossicità da parte di un esperto indipendente, e non ne è stata rilevata alcuna. Gli eventi avversi più frequentemente segnalati (verificatisi in >10% dei soggetti) sono stati di natura ematologica, ovvero neutropenia, trombocitopenia e anemia. Il rapporto dello studio clinico per MB-105 è stato finalizzato, pubblicato e rivisto internamente e l'Azienda prevede di condividere i dati dettagliati in un documento e/o in una pubblicazione nel prossimo futuro.

Annamicina ha attualmente lo status di Fast Track e la designazione di farmaco orfano da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento delle metastasi polmonari STS e per il trattamento della LAM recidivata o refrattaria.