Mustang Bio, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha rilasciato una sospensione, in attesa dell'autorizzazione della chimica, della produzione e dei controlli (CMC), sulla domanda IND (Investigational New Drug) dell'azienda. Presentato nel dicembre 2021, l'IND è quello di avviare uno studio multicentrico di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di MB-207, la terapia genica lentivirale Mustangs per il trattamento di pazienti con immunodeficienza combinata grave X-linked (XSCID), nota anche come malattia del ragazzo bolla, che sono stati precedentemente trattati con un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) e per i quali è indicato un nuovo trattamento. La FDA ha precedentemente concesso a MB-207 le designazioni di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara. In quanto tale, se una Biologics License Application (BLA) di MB-207 venisse approvata dalla FDA, allora MB-207 sarebbe eleggibile per un buono per malattie pediatriche rare. Un ulteriore studio clinico di Fase 1/2 per la XSCID in neonati appena diagnosticati di età inferiore ai due anni è in corso al St. Jude, all'UCSF Benioff Childrens Hospital di San Francisco e al Seattle Childrens Hospital. Il candidato prodotto in questo studio è designato come MB-107. Mustang prevede di avviare uno studio clinico di Fase 2 multicentrico di MB-107 sotto un IND sponsorizzato da Mustang in neonati appena diagnosticati con XSCID che hanno un'età compresa tra due mesi e due anni nel terzo trimestre del 2022. Si prevede di arruolare 10 pazienti che, insieme ai 15 pazienti arruolati nell'attuale studio multicentrico condotto da St. Jude, saranno confrontati con 25 pazienti di controllo storico abbinati che sono stati sottoposti a HSCT. L'endpoint primario di efficacia sarà la sopravvivenza libera da eventi. Come per MB-207, se un BLA per MB-107 viene approvato dalla FDA, allora MB-107 sarebbe eleggibile per un buono per malattie rare pediatriche.