NeoImmuneTech, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) per il suo farmaco sperimentale NT-I7 (efineptakin alfa) (rhIL-7-hyFc) per il trattamento della Sindrome da Radiazione Acuta (ARS). L'ARS è una malattia che si verifica in seguito a un'elevata dose di esposizione alle radiazioni, con gravi danni al midollo osseo e al sistema immunitario. Attualmente, non sono disponibili trattamenti che promuovano efficacemente il recupero delle cellule T dopo tale esposizione.

NT-I7, una nuova interleuchina-7 (IL-7) umana a lunga durata d'azione, dovrebbe rispondere a questa esigenza medica insoddisfatta, con il potenziale di recuperare e migliorare rapidamente la risposta immunitaria. In ambito clinico, NT-I7 ha dimostrato risultati impressionanti, aumentando in modo efficace e costante la conta delle cellule T, mantenendo un notevole livello di sicurezza e tolleranza. L'ODD della FDA per NT-I7 riflette i progressi compiuti dall'azienda.

Un'organizzazione di ricerca a contratto (CRO) sotto contratto con il National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), parte dei National Institutes of Health (NIH), sta conducendo uno studio che utilizza modelli di roditori ARS ben sviluppati dal NIAID, per studiare l'efficacia di NT-I7 come potenziale trattamento per le gravi implicazioni sanitarie dell'ARS. Il NIAID sostiene questa ricerca attraverso un finanziamento per lo sviluppo del prodotto alla CRO. L'ODD è uno status assegnato a un farmaco destinato all'uso contro una malattia o condizione rara che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.

La designazione fornisce incentivi per far progredire lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare, tra cui la protezione dalla concorrenza una volta che il farmaco è sul mercato, crediti d'imposta per i costi della ricerca clinica e l'esenzione dalle tasse di prescrizione dei farmaci.