Neurocrine Biosciences, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato INGREZZA®? (valbenazina) capsule per il trattamento di adulti con corea associata alla malattia di Huntington (HD). INGREZZA è l'unico inibitore selettivo del trasportatore vescicolare di monoammine 2 (VMAT2) che offre un dosaggio iniziale efficace che può essere regolato dal fornitore di assistenza sanitaria del paziente in base alla risposta e alla tollerabilità, senza una titolazione complessa.

Solo INGREZZA offre un dosaggio semplice, sempre una capsula, una volta al giorno. L'approvazione dell'FDA è supportata dai dati di due studi clinici condotti in collaborazione con l'Huntington Study Group (HSG), tra cui lo studio di fase 3 KINECT®?-HD e lo studio di estensione in aperto KINECT®?- HD2, attualmente in corso. KINECT-HD, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di INGREZZA, ha raggiunto il suo endpoint primario di variazione della media dei minimi quadrati (LSM) nella gravità della corea, utilizzando il punteggio Total Maximal Chorea (TMC) della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) dal periodo di screening al periodo di mantenimento (media delle settimane 10 e 12), dimostrando un miglioramento statisticamente significativo del punteggio TMC con INGREZZA rispetto al placebo.

I risultati chiave dello studio clinico KINECT-HD includono: INGREZZA ha dimostrato un miglioramento tre volte maggiore della gravità della corea rispetto al placebo, con un miglioramento di 4,6 punti osservato con INGREZZA rispetto a un miglioramento di 1,4 punti con il placebo nel punteggio della gravità della corea dall'inizio alla fine dello studio clinico di 12 settimane (differenza media ai minimi quadrati -3,2, 95% CI, da -4,4 a -2,0; P < 0,0001). INGREZZA ha ridotto la gravità della corea di circa il 40% dal basale al mantenimento (P < 0,0001) e quasi la metà dei pazienti ha visto una riduzione di oltre il 40% della gravità della corea in HD alla Settimana 12.1,2; il 53% dei pazienti e il 43% degli operatori sanitari hanno riferito che i sintomi complessivi della corea in HD erano "molto migliorati" o "molto migliorati" alla Settimana 12.1,2 Come altri trattamenti approvati dalla FDA per la corea associata all'HD, le informazioni sulla prescrizione di INGREZZA includono ora importanti informazioni di sicurezza relative a rischi gravi, tra cui la depressione e l'ideazione e il comportamento suicida nei pazienti con la malattia di Huntington e la sindrome neurolettica maligna (NMS). Il portafoglio diversificato dell'azienda comprende trattamenti approvati dalla FDA per la discinesia tardiva, la corea associata alla malattia di Huntington, il morbo di Parkinson, l'endometriosi e i fibromi uterini, oltre a una robusta pipeline che comprende molteplici composti in fase di sviluppo clinico medio e avanzato nelle aree terapeutiche principali.

Queste dichiarazioni includono, ma non si limitano a, affermazioni relative ai potenziali benefici per il portafoglio diversificato dell'azienda.