Neurocrine Biosciences, Inc. e Diurnal Ltd., una società di Neurocrine Biosciences, hanno presentato i dati di base del programma CAHtalyst? di Fase 3 di crinecerfont in pazienti adulti e pediatrici con iperplasia surrenale congenita (CAH), e i dati di idrocortisone a rilascio modificato (Chronocort®?) per uno studio clinico di Fase 2 (CHAMPAIN) in partecipanti con insufficienza surrenale primaria e in uno studio di estensione di Fase 3 in CAH. Nello studio, MRHC due volte al giorno sviluppato da Diurnal è stato confrontato con Plenadren una volta al giorno (idrocortis one a rilascio modificato) in pazienti di 18 anni con insufficienza surrenalica primaria confermata (definita come cortisolo mattutino pre-dose.

Caratteristiche di base degli adulti con iperplasia surrenale congenita classica arruolati in CAHtalyst Adult, uno studio di fase 3 di Crinecerfont, un antagonista del recettore del fattore di rilascio della corticotropina di tipo 1 (Poster #P423). Studio CHAMPAIN: Risultati iniziali di uno studio di Fase II sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'idrocortisone a rilascio modificato (CHAMPAIN) rispetto a Plenadren, nell'insufficienza surrenalica primaria (Abstract #4275, Comunicazione rapida #RC3.4); Controllo biochimico con riduzione della dose nella terapia cronica con glucocorticoidi per 4 anni: Uno studio di estensione di Fase III di Chronocort (Efmody®?) nel trattamento dell'iperplasia surrenale congenita (CAH) (Abstract #4271, Comunicazioni rapide #RC3.1); Incidenza di crisi surrenali in pazienti con iperplasia surrenale congenita (CAH) durante uno studio prospettico monitorato a lungo termine di idrocortisone a rilascio modificato (MRHC) in capsule, (Efmody) (Poster #P215). Non è stata presentata alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti una domanda di registrazione di un nuovo farmaco per l'idrocort a rilascio modificato.

Lo studio clinico di Fase 2 CHAMPAIN ha confrontato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di DNL0200 (Chronocort), un idrocortisone a rilascio modificato, due volte al giorno, con Plenadren, una combinazione di idrocortis One a rilascio immediato e ritardato (autorizzato per l'uso nell'Unione Europea), una volta al giorno, per un periodo di trattamento fino a 2 mesi, in partecipanti di 18 anni di età e con diagnosi di insuffi cienza surrenale primaria. Tra i fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli indicati nelle dichiarazioni previsionali vi sono: il rischio che le presentazioni normative per i prodotti e/o i candidati prodotti non avvengano o non siano presentate in modo tempestivo, o non siano accettate per la presentazione; che i prodotti e/o i candidati prodotti non ottengano le approvazioni normative; o che la U.S. Food & Drug Administration o le autorità normative al di fuori degli Stati Uniti. possano prendere decisioni negative in merito ai prodotti e/o ai candidati di prodotto; i prodotti e/o i candidati di prodotto non risultino sicuri e/o efficaci o non si dimostrino vantaggiosi per i pazienti; che le attività di sviluppo per i prodotti e/o i candidati di prodotto non siano completate in tempo o del tutto; che le attività di sviluppo clinico possano essere ritardate per motivi normativi o di altro tipo, che non abbiano successo o non replichino i risultati di studi clinici precedenti e/o intermedi, o che non siano predittive dei risultati del mondo reale o dei risultati negli Stati Uniti.