Neurogene presenta i dati di sicurezza favorevoli dello studio di Fase 1/2 della terapia genica Ngn-401 per la sindrome di Rett durante il meeting annuale dell'Asgct
07 maggio 2024 alle 12:19
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Neurogene Inc. ha annunciato i primi dati di sicurezza e tollerabilità dello studio clinico di terapia genica di Fase 1/2 in corso per la sindrome di Rett, che hanno mostrato che NGN-401 è stato generalmente ben tollerato da tutti e tre i pazienti a cui è stato somministrato, con un follow-up di circa nove, sei e tre mesi dopo la somministrazione. Questi dati sono stati presentati durante il Meeting annuale della Società Americana di Terapia Genica e Cellulare (ASGCT). Lo studio di Fase 1/2 in aperto sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di due livelli di dose di NGN-401 somministrati tramite infusione intracerebroventricolare (ICV) una tantum. L'arruolamento di pazienti di sesso femminile di età compresa tra i 4 e i 10 anni con la sindrome di Rett classica e un punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) di 4-6 è in corso nella Coorte 1 a basso dosaggio e nella Coorte 2 ad alto dosaggio. L'NGN-401 è stato generalmente ben tollerato da tutti e tre i pazienti. Tutti gli eventi avversi (AE) correlati a NGN-401 sono stati lievi, o di grado 1, e transitori o in via di risoluzione. La maggior parte degli effetti indesiderati sono rischi potenziali noti del virus adeno-associato (AAV), comprese le variazioni asintomatiche dei valori di laboratorio. Non sono stati segnalati segni o sintomi indicativi di tossicità da sovraespressione di MeCP2 in nessuno dei tre pazienti, compreso il paziente con una variante lieve che si prevede risulterà in un'espressione residua di MeCP2. Non si sono verificati AE gravi (SAE) legati al trattamento o alla procedura ICV. Neurogene continua a prevedere di fornire dati clinici intermedi, compresi i dati di efficacia, della Coorte 1 nel quarto trimestre del 2024 e ulteriori dati intermedi, compresi quelli della Coorte 2, nella seconda metà del 2025.
Neurogene Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica. L'Azienda, attraverso la sua tecnologia proprietaria di regolazione dei transgeni, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), sta costruendo un portafoglio di prodotti di farmaci genetici per malattie neurologiche rare con elevate esigenze non soddisfatte, non altrimenti affrontabili con la terapia genica convenzionale. Il suo programma in fase clinica, NGN-401, utilizza la piattaforma EXACT, che è in fase di sviluppo per il trattamento della sindrome di Rett, una malattia con una popolazione di pazienti che ha un'esigenza significativa non soddisfatta e che alla fine progredisce fino a una sostanziale compromissione neurologica e fisica e a una morte prematura. NGN-401 è in fase di valutazione in pazienti pediatrici di sesso femminile con sindrome di Rett in uno studio clinico multicentrico di Fase 1/2, in aperto, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di due dosi di NGN-401 somministrate con una procedura ventricolare intracerebrale (ICV) una tantum. Sta inoltre sviluppando NGN-101 per il trattamento della malattia di Batten CLN5.
Neurogene presenta i dati di sicurezza favorevoli dello studio di Fase 1/2 della terapia genica Ngn-401 per la sindrome di Rett durante il meeting annuale dell'Asgct