Neurogene Inc. ha annunciato i primi dati di sicurezza e tollerabilità dello studio clinico di terapia genica di Fase 1/2 in corso per la sindrome di Rett, che hanno mostrato che NGN-401 è stato generalmente ben tollerato da tutti e tre i pazienti a cui è stato somministrato, con un follow-up di circa nove, sei e tre mesi dopo la somministrazione. Questi dati sono stati presentati durante il Meeting annuale della Società Americana di Terapia Genica e Cellulare (ASGCT). Lo studio di Fase 1/2 in aperto sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di due livelli di dose di NGN-401 somministrati tramite infusione intracerebroventricolare (ICV) una tantum. L'arruolamento di pazienti di sesso femminile di età compresa tra i 4 e i 10 anni con la sindrome di Rett classica e un punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) di 4-6 è in corso nella Coorte 1 a basso dosaggio e nella Coorte 2 ad alto dosaggio. L'NGN-401 è stato generalmente ben tollerato da tutti e tre i pazienti. Tutti gli eventi avversi (AE) correlati a NGN-401 sono stati lievi, o di grado 1, e transitori o in via di risoluzione. La maggior parte degli effetti indesiderati sono rischi potenziali noti del virus adeno-associato (AAV), comprese le variazioni asintomatiche dei valori di laboratorio. Non sono stati segnalati segni o sintomi indicativi di tossicità da sovraespressione di MeCP2 in nessuno dei tre pazienti, compreso il paziente con una variante lieve che si prevede risulterà in un'espressione residua di MeCP2. Non si sono verificati AE gravi (SAE) legati al trattamento o alla procedura ICV.
Neurogene continua a prevedere di fornire dati clinici intermedi, compresi i dati di efficacia, della Coorte 1 nel quarto trimestre del 2024 e ulteriori dati intermedi, compresi quelli della Coorte 2, nella seconda metà del 2025.