NurExone Biologic Inc. ha annunciato che l'Azienda ha completato un incontro Pre-IND (Pre-Investigational New Drug) con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti in relazione al piano di produzione, sviluppo preclinico e clinico di ExoPTEN, il primo prodotto ExoTherapy di NurExone, dopo aver ricevuto una risposta scritta dalla FDA il 29 agosto 2023. Un incontro Pre-IND offre una comunicazione aperta tra i richiedenti e la FDA, consentendo ai richiedenti di ricevere informazioni sulla preparazione di una domanda IND e una guida per gli studi clinici del farmaco ExoPTEN dell'Azienda. La FDA ha fornito indicazioni chiare e preziose sulla produzione e sui controlli chimici e ha concordato che la strategia di test di rilascio di ExoPTEN proposta dall'azienda dovrebbe controllare adeguatamente la sicurezza del prodotto ExoPTEN per l'uso nella sperimentazione clinica first-in-human prevista.

La risposta dell'FDA alla Società ha indicato che la strategia di studio della tossicità prevista è accettabile secondo le linee guida dell'FDA e che non saranno necessari studi su animali su larga scala. Sulla base del feedback della FDA, l'Azienda prevede di presentare una domanda IND per lo sviluppo di ExoPTEN entro il quarto trimestre del 2024 e prevede di iniziare gli studi clinici di Fase 1/2 sull'uomo nel 2025. ExoPTEN è in fase di sviluppo come eso-terapia minimamente invasiva per le lesioni del midollo spinale, somministrata per via intranasale e in grado di rigenerare e ricablare i neuroni nel midollo spinale danneggiato da un trauma.

Il farmaco viene sviluppato utilizzando la piattaforma proprietaria ExoTherapy di NurExone per produrre e caricare gli esosomi con un carico farmaceutico mirato alle lesioni del sistema nervoso centrale.