Ocugen, Inc. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia Europea dei Medicinali ha esaminato il disegno dello studio, gli endpoint e l'analisi statistica pianificata dello studio clinico pivotale OCU400 di Fase 3 liMeliGhT per la retinite pigmentosa (RP) e ha fornito l'accettabilità dello studio basato negli Stati Uniti per la presentazione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. L'EMA ha fornito questo parere in base alla sicurezza e alla tollerabilità di OCU400 dimostrate nello studio di Fase 1/2. Lo studio di Fase 3 liMeliGhT avrà un campione di 150 partecipanti, principalmente negli Stati Uniti: un braccio di 75 partecipanti con mutazioni del gene RHO e un altro braccio di 75 partecipanti agnostici (che rappresentano mutazioni geniche multiple associate alla RP).

In ciascun braccio, i partecipanti saranno randomizzati 2:1 al gruppo di trattamento (2,5 x 1010 vg/occhio di OCU400) e al gruppo di controllo non trattato, rispettivamente. Il parere scientifico positivo dell'EMA è in linea con l'autorizzazione della FDA statunitense all'emendamento IND per avviare la sperimentazione clinica di Fase 3 liMeliGhT di OCU400. OCU400 è la prima terapia genica a entrare nella Fase 3 con un'ampia indicazione RP.

In precedenza, OCU400 ha ricevuto un'ampia designazione di farmaco orfano per la RP e l'amaurosi congenita di Leber nell'UE. Il parere dell'EMA è un risultato estremamente favorevole, in quanto ridurrà potenzialmente i tempi e i costi per ottenere l'autorizzazione alla commercializzazione nell'UE. Con questa pietra miliare, OCU400 rimane in linea con gli obiettivi di approvazione BLA e MAA del 2026.