Omega Therapeutics, Inc. ha annunciato incoraggianti dati preliminari di sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e traslazionali delle due coorti iniziali di livello di dose (n=8) della Parte 1 del suo studio di Fase 1/2 MYCHELANGELO? I che valuta OTX-2002 nei pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) e altri tumori solidi associati al gene c-MYC (MYC). OTX-2002, il candidato principale allo sviluppo dell'Azienda, è stato progettato per ridurre in modo pre-trascrizionale MYC, un oncogene principale implicato in oltre il 50% di tutti i tumori e in circa il 70% dei casi di HCC.

MYCHELANGELO I (NCT05497453) è uno studio di Fase 1/2 in aperto che sta valutando la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività antitumorale preliminare di OTX-2002 come monoterapia (Parte 1) e in combinazione con terapie standard (Parte 2) in pazienti con HCC recidivato o refrattario e altri tipi di tumore solido noti per l'associazione con l'oncogene MYC. Questi dati preliminari riguardano le prime due coorti di dosi della parte di escalation della dose di monoterapia dello studio, attualmente in corso in siti clinici negli Stati Uniti e in Asia. I pazienti sono stati trattati per via endovenosa con 0,02 mg/kg (n=4) o 0,05 mg/kg (n=4) di OTX-2002 una volta ogni due settimane.

I cambiamenti nella metilazione del DNA MYC e nei livelli di mRNA sono stati analizzati attraverso le misurazioni del DNA libero da cellule e del mRNA esosomiale, rispettivamente. Alla data di chiusura dei dati, il 18 settembre 2023, un paziente HCC nella coorte del livello di dose di 0,05 mg/kg è rimasto in trattamento. Sulla base di questi dati incoraggianti, OTX-2002 continua a progredire nell'escalation della dose della monoterapia.

Dopo l'identificazione di una dose raccomandata, l'Azienda prevede di avviare coorti di espansione in monoterapia e in combinazione con le terapie standard di cura.