ONO Pharmaceuticals Co. Ltd. ha annunciato di aver completato l'arruolamento dei pazienti target del primo braccio (Parte A) dello Studio PROSPECT, un trial clinico di Fase 2 che valuta la sicurezza e l'efficacia di tirabrutinib (ONO-4059) nei pazienti statunitensi con linfoma primario del sistema nervoso centrale recidivato o refrattario (R/R PCNSL). Il primo braccio (Parte A) dello Studio PROSPECT sta valutando la sicurezza e l'efficacia di tirabrutinib nei pazienti con PCNSL R/R che hanno ricevuto un precedente trattamento con regimi a base di metotrexato ad alte dosi. L'arruolamento è ora completo per la Parte A. ONO PHARMA continua ad arruolare pazienti con PCNSL di nuova diagnosi e precedentemente non trattati nel secondo braccio dello studio (Parte B), valutando tirabrutinib in combinazione con uno dei due regimi a base di metotrexato ad alte dosi come terapia di prima linea nello Studio PROSPECT (theprospectstudy.com e clinicaltrials.gov).

Il PCNSL è un linfoma non-Hodgkin extranodale raro e aggressivo, con tassi di sopravvivenza storicamente scarsi. Il PCNSL colpisce il cervello, le sue membrane protettive, il midollo spinale e/o l'occhio, senza coinvolgimento sistemico al momento della diagnosi. Negli Stati Uniti, l'incidenza del PCNSL è di circa cinque persone su 1.000.000 all'anno, con tassi più elevati nelle persone di età superiore ai 65 anni.

Tirabrutinib è un inibitore irreversibile altamente selettivo della tirosin-chinasi di Bruton, scoperto da ONO PHARMA in Giappone. Nel marzo 2023, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano a tirabrutinib per il trattamento del PCNSL. Tirabrutinib è attualmente approvato per il trattamento del PCNSL R/R in Giappone, Taiwan e Corea del Sud.