Oryzon Genomics S.A. ha presentato nuovi dati positivi sull'efficacia dello studio di Fase IIa ALICE, in corso, che studia iadademstat in combinazione con azacitidina in pazienti anziani o non idonei con leucemia mieloide acuta (AML), in un poster al congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA-2022), che si terrà a Vienna dal 9 al 12 giugno. Le prove di efficacia clinica continuano ad essere solide e coerenti con i dati precedentemente riportati, con un tasso di risposta obiettiva (ORR) dell'81% (22 su 27 pazienti valutabili); di questi, il 64% erano remissioni complete (14 CR/CRi) e il 36% remissioni parziali (8 PR). L'ORR storico nella popolazione di pazienti anziani o non idonei trattati con azacitidina da sola è del 28%.

L'86% dei pazienti con CR/CRi è diventato indipendente dalle trasfusioni e il 75% dei campioni testati per la CR erano negativi all'MDR mediante citometria a flusso. Da notare che tra i sottogruppi di AML hanno risposto tutti i pazienti valutabili con FLT3-ITD (3/3) e 6 degli 8 pazienti valutabili con mutazioni p53. Le risposte sono rapide, con il 91% dei pazienti che rispondono entro la fine del ciclo 2, e durature, con il 64% delle risposte CR/CRi che durano più di 6 mesi.

Tre pazienti sono rimasti nello studio per più di 1 anno, 2 pazienti per più di 2 anni e 1 paziente per più di 3 anni. Sei pazienti sono ancora in corso nello studio. La combinazione di iadademstat con azacitidina continua a mostrare un buon profilo di sicurezza, con solo due eventi avversi gravi segnalati come probabilmente correlati al trattamento.

La reazione avversa più frequente è stata la riduzione delle piastrine, osservata in circa la metà dei pazienti (53%), sebbene la trombocitopenia (Grado =3) fosse già presente al basale in un'alta percentuale di pazienti (58%). Oltre all'impatto ematologico previsto, in linea con la modalità d'azione farmacologica e precedentemente presentata a diversi incontri ASH ed EHA, la combinazione continua ad apparire sicura e ben tollerata dai pazienti anziani affetti da AML, senza che siano state osservate altre tossicità significative non ematologiche o legate ad altri organi. Trentasei pazienti (età media 77 anni) sono stati arruolati nello studio e sono riportati nel poster, con 27 valutabili per l'efficacia.